Estudio ELEVIDYS ENHANCE: Comienza un ensayo de fase 4 para evaluar la seguridad y la eficacia en la distrofia muscular de Duchenne.
El estudio ENHANCE es un ensayo clínico de fase 4 diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia en la práctica clínica real de ELEVIDYS en pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
La terapia génica Medera para la cardiomiopatía DMD cobra impulso con la designación de vía rápida para FDA.
Se ha producido un avance prometedor en la terapia génica para la cardiomiopatía DMD, ya que Medera Inc. ha recibido la designación de vía rápida por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.
Terapia génica SGT-003: Comienza el estudio de fase 3 de INSPIRE DUCHENNE.
Solid Biosciences ha informado de resultados provisionales alentadores de su ensayo clínico de fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE en curso, que evalúa la terapia génica en investigación SGT-003 para Duchenne...
Atossa presentó una nueva investigación (Z)-Endoxifen que muestra una función muscular mejorada en el modelo de ratón con Duchenne
En la Conferencia Clínica y Científica MDA 2026 en Orlando, investigadores de Atossa Therapeutics presentaron nuevos datos preclínicos sobre (Z)-endoxifen y su posible uso...
Ensayo clínico de fase 3 Del-Zota SAFARI44 para la distrofia muscular de Duchenne: diseño del estudio, datos y relevancia clínica
El ensayo clínico de fase 3 del-zota SAFARI44 para la distrofia muscular de Duchenne representa un paso importante hacia el desarrollo de tratamientos dirigidos a pacientes con genes susceptibles al exón 44...