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Investigación
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses exon-skipping technology and RNA-based medicines, including antisense oligonucleotides (ASOs). The company presented the new findings at the 22nd Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. The results showed...
Comunicados de prensa
STM-01 entra en la fase 2 de ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne.
Secretome Therapeutics ha anunciado el inicio de THRIVE-2, un estudio clínico de fase 2 que evalúa su terapia experimental STM-01 en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio ya está abierto a la inscripción, y se espera que el primer participante se inscriba próximamente. ¿Qué es THRIVE-2? THRIVE-2 está diseñado como un estudio multicéntrico, de dosis múltiples...
Sigue explorando
Investigación
Keros Therapeutics administra la primera dosis a un paciente en el ensayo de fase 2 con rinvatercept.
Keros Therapeutics ha anunciado un paso importante en el desarrollo de Rinvatercept, un fármaco en fase de investigación...
Investigación
La terapia con ARNt de Tevard se dirige a las mutaciones sin sentido para restaurar la distrofina de longitud completa en la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La terapia con ARNt supresor de Tevard podría ofrecer una nueva forma de abordar las mutaciones sin sentido en...
Investigación
Más allá de la microdistrofina: ¿Podría la distrofina de longitud completa ser el siguiente paso en la terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne?
Renzhi Han, doctor en filosofía de la Universidad de Indiana, está impulsando una nueva dirección en la terapia génica...
Investigación
La investigación sobre el ARNt para detectar mutaciones sin sentido ofrece nuevas esperanzas para los trastornos genéticos.
Investigadores de la Universidad de Toronto, University Health Network y SickKids han desarrollado un...
Investigación
PBGENE-DMD entra en ensayos clínicos: se administra la primera dosis a un paciente en un estudio de edición genética para la distrofia muscular de Duchenne.
Precision BioSciences ha alcanzado un hito importante en la edición genética de la distrofia muscular de Duchenne (DMD)....
Investigación
HLB Panagene recurre a PNA-AOC como un nuevo enfoque para la distrofia muscular de Duchenne.
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) sigue siendo un gran desafío para los desarrolladores de fármacos porque muchas terapias...
Investigación
El grupo Sarcomatrix planea realizar el primer ensayo clínico en humanos de S-969 para la distrofia muscular de Duchenne en 2027.
Para las familias afectadas por la distrofia muscular de Duchenne (DMD), cada nuevo avance clínico ofrece esperanza...
Investigación
Comienza oficialmente el ensayo clínico de fase 3 DYNE-251 y FORZETTO de Z-Rostudirsen para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Dyne Therapeutics ha anunciado el inicio de la fase 3 del ensayo clínico FORZETTO...
Investigación
Ensayo de fase 3 Del-Zota SAFARI44: Un nuevo estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne.
La investigación sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD) continúa avanzando con el lanzamiento de...
Investigación
BioMarin inicia el ensayo clínico de fase 2 de la terapia de omisión del exón 51 BMN 351 para la distrofia muscular de Duchenne.
BioMarin Pharmaceutical ha lanzado oficialmente un nuevo estudio de extensión de fase 2 (NCT07573631) que evalúa BMN...
Investigación
Precision BioSciences anunció el inicio del estudio de fase 1/2a (FUNCTION-DMD) de PBGENE-DMD en pacientes ambulatorios con Duchenne
Precision BioSciences anunció el inicio de un ensayo de fase 1/2a de PBGENE-DMD (NCT07429240) en...
Investigación
Estudio ELEVIDYS ENHANCE: Comienza un ensayo de fase 4 para evaluar la seguridad y la eficacia en la distrofia muscular de Duchenne.
El estudio ENHANCE es un ensayo clínico de fase 4 diseñado para evaluar la eficacia en el mundo real...
Últimos artículos
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su exón 44...
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
Comunicados de prensa
El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
Comunicados de prensa
Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...