Keros Therapeutics ha anunciado un paso importante en el desarrollo de Rinvatercept, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La compañía informó el 28 de septiembre de 2026 que se ha administrado la primera dosis a un paciente en su ensayo clínico de fase 2 que evalúa Rinvatercept en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La compañía espera obtener los primeros datos del ensayo en el primer semestre de 2027. Sin embargo, dado que Rinvatercept aún está en fase de estudio, el ensayo tiene como objetivo determinar si el tratamiento es seguro, bien tolerado y potencialmente beneficioso para las personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Todavía no es un tratamiento aprobado para la DMD.
¿Qué es Rinvatercept?
Rinvatercept está diseñado para influir en las señales biológicas implicadas en el crecimiento muscular y óseo. Se trata de un tipo de tratamiento denominado inhibidor de ligandos. El fármaco está diseñado para bloquear los efectos de dos proteínas, la miostatina y la activina A, que pueden limitar el crecimiento muscular y óseo.
Según Keros, el bloqueo de estas señales podría favorecer la regeneración muscular, aumentar el tamaño y la fuerza muscular, reducir la fibrosis y la inflamación, disminuir la acumulación de grasa y mejorar la salud ósea. Estos efectos forman parte de la justificación científica para estudiar Rinvatercept en la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La investigación previa de la Fase 1, realizada con voluntarios sanos, también arrojó observaciones relacionadas con la masa muscular, la masa grasa y la densidad mineral ósea. Estos hallazgos sirvieron de base para que el programa avanzara a la Fase 2 de desarrollo clínico.
¿Qué estudiará el ensayo clínico de fase 2 sobre la distrofia muscular de Duchenne?
El estudio de fase 2, identificado como NCT07704099, es un ensayo clínico multicéntrico, abierto. Su objetivo principal es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Rinvatercept en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Leer más: NCT07704099
El estudio está diseñado para incluir pacientes en diferentes etapas de progresión de la enfermedad, incluyendo pacientes que ya pueden caminar y pacientes que ya no pueden caminar. Los investigadores también examinarán otras áreas para comprender cómo afecta el tratamiento al organismo.
Esto incluye la farmacocinética, que describe cómo se distribuye un fármaco por el organismo, y los anticuerpos contra el fármaco, que pueden indicar si el sistema inmunitario reacciona al tratamiento. Los investigadores también evaluarán la composición corporal y las medidas funcionales relacionadas con el músculo esquelético, la función motora, el corazón y los pulmones.
Este enfoque integral es importante porque la distrofia muscular de Duchenne afecta a mucho más que la capacidad de caminar. La debilidad muscular también puede afectar la función respiratoria, la salud cardíaca, la composición corporal y la función física en general.
¿Por qué es importante este juicio?
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético progresivo que causa debilidad muscular y afecta a múltiples sistemas del cuerpo. Si bien existen varios tratamientos disponibles o en desarrollo, los investigadores continúan explorando terapias que podrían abordar otros aspectos de la enfermedad.
Rinvatercept representa un enfoque diferente al de las terapias diseñadas para restaurar la producción de distrofina. En cambio, su objetivo es modificar las vías biológicas implicadas en la biología muscular y ósea.
El estudio de fase 2 proporcionará información importante sobre si los efectos biológicos observados en investigaciones previas pueden traducirse en resultados significativos para las personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Sin embargo, será necesario evaluar cuidadosamente los resultados antes de poder extraer conclusiones sobre su eficacia.
Para las familias que siguen de cerca la evolución del tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), el próximo hito importante serán los datos clínicos previstos para el primer semestre de 2027. Hasta que se disponga de esos resultados, Rinvatercept debe considerarse una terapia en fase de investigación, en lugar de un tratamiento establecido para la DMD.
La información sobre los ensayos clínicos puede cambiar a medida que avanza el estudio, por lo que los pacientes y sus familias siempre deben consultar el registro oficial del ensayo y hablar sobre la participación en el ensayo clínico con su equipo de atención médica.
