Keros Therapeutics a annoncé une étape importante dans le développement du Rinvatercept, un traitement expérimental pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La société a annoncé le 28 septembre 2026 que le premier patient avait reçu une dose dans le cadre de son essai clinique de phase 2 évaluant le Rinvatercept chez les personnes atteintes de DMD.
L'entreprise prévoit de disposer des premières données de l'essai au cours du premier semestre 2027. Cependant, le rinvatercept étant encore à l'étude, cet essai vise à déterminer si le traitement est sûr, bien toléré et potentiellement bénéfique pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Il ne s'agit pas encore d'un traitement approuvé pour la DMD.
Qu'est-ce que le rinvatercept ?
Le rinvatercept est conçu pour influencer les signaux biologiques impliqués dans la croissance musculaire et osseuse. Il s'agit d'un traitement de type inhibiteur de ligand. Ce médicament bloque l'action de deux protéines, la myostatine et l'activine A, qui peuvent limiter la croissance musculaire et osseuse.
Selon l'étude Keros, le blocage de ces signaux pourrait favoriser la régénération musculaire, augmenter la masse et la force musculaires, réduire la fibrose et l'inflammation, diminuer l'accumulation de graisse et améliorer la santé osseuse. Ces effets constituent une partie du fondement scientifique justifiant l'étude du rinvatercept dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Les recherches de phase 1 menées auprès de volontaires sains ont également permis d'observer des données relatives à la masse musculaire, à la masse grasse et à la densité minérale osseuse. Ces résultats ont en partie justifié le passage du programme à la phase 2 du développement clinique.
Que comprendra l'étude clinique de phase 2 sur la DMD ?
L’étude de phase 2, identifiée sous le numéro NCT07704099, est un essai clinique ouvert à cohortes multiples. Son objectif principal est d’évaluer la sécurité et la tolérance du rinvatercept chez les personnes atteintes de DMD. En savoir plus: NCT07704099
L'étude vise à inclure des patients à différents stades d'évolution de la maladie, notamment des patients ambulatoires à un stade avancé et des patients non ambulatoires à un stade précoce. Les chercheurs examineront également plusieurs autres aspects afin de comprendre les effets du traitement sur l'organisme.
Ces paramètres incluent la pharmacocinétique, qui décrit la distribution d'un médicament dans l'organisme, et les anticorps anti-médicament, qui peuvent indiquer si le système immunitaire réagit au traitement. Les chercheurs évalueront également la composition corporelle et les paramètres fonctionnels liés aux muscles squelettiques, à la motricité, au cœur et aux poumons.
Cette approche globale est importante car la DMD affecte bien plus que la simple capacité de marche. La faiblesse musculaire peut également avoir un impact sur la fonction respiratoire, la santé cardiaque, la composition corporelle et la fonction physique générale.
Pourquoi ce procès est-il important ?
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique progressive qui provoque une faiblesse musculaire et affecte plusieurs systèmes de l'organisme. Bien que plusieurs traitements soient disponibles ou en cours de développement, les chercheurs continuent d'explorer des thérapies susceptibles de cibler d'autres aspects de la maladie.
Le rinvatercept représente une approche différente des thérapies visant à restaurer la production de dystrophine. Il vise plutôt à modifier les voies biologiques impliquées dans la biologie musculaire et osseuse.
L'étude de phase 2 fournira des informations importantes permettant de déterminer si les effets biologiques observés lors des recherches précédentes peuvent se traduire par des résultats concrets chez les personnes atteintes de DMD. Toutefois, les résultats devront être analysés avec soin avant de pouvoir tirer des conclusions quant à son efficacité.
Pour les familles qui suivent l'évolution des traitements contre la DMD, la prochaine étape majeure sera la publication des données cliniques attendues au cours du premier semestre 2027. En attendant ces résultats, le rinvatercept doit être considéré comme un traitement expérimental plutôt que comme un traitement établi contre la DMD.
Les informations relatives aux essais cliniques peuvent évoluer au fil de l'étude ; les patients et leurs familles doivent donc toujours consulter le registre officiel des essais et discuter de leur participation à un essai clinique avec leur équipe soignante.
