Capricor Therapeutics annonce la désignation de médicament orphelin BMD et le développement réglementaire du programme DMD pour Deramiocel (CAP-1002)

Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie qui développe des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement de maladies rares, a annoncé aujourd'hui...

Sarepta a signalé que la thérapie génique Elevidys pour la dystrophie musculaire de Duchenne ne sera pas utilisée chez les patients non ambulatoires

ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), la seule thérapie génique approuvée pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, a reçu une mise à jour de sécurité...

La Commission européenne approuve le Duvyzat pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne

La Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle au nouvel inhibiteur d'histone désacétylase (HDAC) Duvyzat (givinostat), Italfarmaco...