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Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de son étude de saut d'exon 45, ELEVATE-45-201, évaluant le gène ENTR-601-45 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le premier groupe de participants a présenté un profil de sécurité favorable et une légère augmentation de la production de dystrophine après l'administration de la dose initiale. Ces résultats constituent….
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Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’étude Entrada Therapeutics, portant sur le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu l’autorisation de tester la dose la plus élevée. Le comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé de débuter la cohorte 3 à 18 mg/kg dans l’essai clinique ELEVATE-44-201, après avoir examiné les données de sécurité et de pharmacocinétique disponibles.
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L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
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Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
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Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
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Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...
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L’étude Satellos achève le recrutement pour l’essai de phase 2 sur la forazapadine dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Satellos Bioscience a annoncé la fin du recrutement pour BASECAMP, un essai clinique de phase 2...
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Les projets Exegenesis Bio et Modalis collaborent pour faire progresser le MDL-201 dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Les sociétés Exegenesis Bio et Modalis Therapeutics ont annoncé un accord de collaboration en matière de recherche et de licence...
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Le médicament contre la dystrophie musculaire de Duchenne Satellos, SAT-3247, reçoit le nom officiel de l'OMS : forazapadine
Satellos Bioscience a annoncé que son traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), le SAT-3247, a….
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FDA Accepte la demande d'examen prioritaire de Del-zota dans le DMD44
L'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA)...
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NewBiologix et Synastra s'associent pour faire progresser la fabrication de thérapies géniques contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Une nouvelle collaboration internationale réunit des experts en biotechnologie suisses et turcs pour...
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L'ANVISA annule l'immatriculation du Elevidys au Brésil
L'Agence nationale de surveillance sanitaire du Brésil (ANVISA) a annulé l'enregistrement du gène Elevidys...
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FDA permet d'élargir le recrutement à l'étude de thérapie cellulaire DMD Signature Biologics.
Signature Biologics a annoncé que la Food and Drug Administration américaine (FDA) a autorisé...
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Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
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