IPS HEART vise à restaurer la dystrophine complète grâce à deux thérapies cellulaires régénératives pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
IPS HEART a annoncé une nouvelle étape réglementaire importante après avoir obtenu la désignation de maladie pédiatrique rare FDA pour ISX9-CPC, son traitement expérimental du muscle cardiaque pour la dystrophie musculaire de Duchenne...
GEN6050X, médicament d'édition de base par saut d'exon 50 : les résultats à un an montrent des progrès encourageants pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le médicament GEN6050X, qui permet le saut de l'exon 50 et est développé par GenAssist Therapeutics, suscite un intérêt croissant en tant que l'une des premières thérapies d'édition de base...
Dyne Therapeutics annonce l'acceptation par FDA aux États-Unis de la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) de Z-Rostudirsen, une thérapie par saut d'exon 51 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Les familles touchées par la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont reçu une nouvelle encourageante : le projet Dyne Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration américaine (FDA) avait accepté….
Santhera étend son accord Biomedica pour étendre la distribution d'AGAMREE (Vamorolone) à travers l'Asie centrale et le Caucase
Santhera annonce aujourd'hui l'extension de son accord de distribution exclusive avec Biomedica pour AGAMREE (vamorolone), étendant ainsi le partenariat à la Géorgie, au Kazakhstan, au Bélarus, à l'Azerbaïdjan...
Les résultats à six mois de l'étude SAT-3247 montrent une réduction de la masse grasse musculaire et une diminution du taux de créatine kinase chez les adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
De nouveaux résultats intermédiaires à six mois de l'essai clinique TRAILHEAD suggèrent que le SAT-3247 pourrait contribuer à améliorer la santé musculaire et à préserver la fonction physique chez les adultes vivant...