Capricor Therapeutics anuncia dados positivos de 4 anos de Deramiocel (CAP-1002) na distrofia muscular de Duchenne
A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em células transformadoras e exossomos para doenças raras, anunciou hoje resultados positivos de segurança e eficácia de quatro anos de seu...
Capricor Therapeutics anuncia a designação de medicamento órfão BMD e o desenvolvimento regulatório do programa DMD para Deramiocel (CAP-1002)
A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em células transformadoras e exossomos para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje que a Food and...
Sarepta relatou que a terapia genética Elevidys para distrofia muscular de Duchenne não será usada em pacientes não ambulatoriais
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), a única terapia genética aprovada para pacientes com distrofia muscular de Duchenne, recebeu uma atualização de segurança da Sarepta Therapeutics, líder...
Novos dados funcionais positivos do ensaio clínico de fase 1/2 do RGX-202 Affinity Duchenne® relatados pela Regenxbio
O comunicado à imprensa do Regenxbio afirmou que as descobertas, que vieram de cinco pacientes no estudo AFFINITY DUCHENNE com idades entre...
PepGen anuncia que interromperá os ensaios clínicos do estudo de omissão do exon 51
A PepGen, uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que promove a próxima geração de terapias de oligonucleotídeos, anunciou hoje que, com base nos níveis de proteína distrofina medidos em...