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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). O primeiro grupo de participantes apresentou um perfil de segurança favorável e um pequeno aumento na produção de distrofina após receber a dose inicial. Os resultados são um...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
O estudo Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) recomendou iniciar a Coorte 3 com 18 mg/kg no ensaio clínico ELEVATE-44-201, após revisão dos dados de segurança e farmacocinética disponíveis.
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O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
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A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
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Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...
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O estudo Satellos concluiu o recrutamento para a Fase 2 do ensaio clínico com forazapadina para distrofia muscular de Duchenne.
A Satellos Bioscience anunciou a conclusão do recrutamento para o BASECAMP, um estudo clínico de Fase 2...
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As variantes Exegenesis Bio e Modalis colaboram para avançar o tratamento com MDL-201 para a distrofia muscular de Duchenne.
A Exegenesis Bio e a Modalis Therapeutics Corporation anunciaram uma colaboração em pesquisa e um acordo de licenciamento...
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O medicamento Satellos para distrofia muscular de Duchenne, SAT-3247, recebe o nome oficial da OMS: Forazapadina.
A Satellos Bioscience anunciou que seu tratamento experimental para distrofia muscular de Duchenne (DMD), o SAT-3247,...
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FDA Aceita o pedido de Del-zota para revisão prioritária no DMD44
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) (FDA) aceitou o pedido de licença biológica (BLA)...
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As empresas NewBiologix e Synastra firmam parceria para avançar na produção de terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne.
Uma nova colaboração internacional está reunindo especialistas em biotecnologia da Suíça e da Turquia para...
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A ANVISA cancela o registro do Elevidys no Brasil.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) do Brasil cancelou o registro do gene Elevidys...
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A mutação FDA permite a expansão do recrutamento para o estudo de terapia celular com Signature Biologics para DMD.
Signature Biologics anunciou que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) autorizou...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
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