Novo envio de medicamento para AGAMREE (vamorolona) aceito para revisão prioritária pela Health Canada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
A Catalyst Pharmaceuticals anunciou que a Health Canada aceitou sua Submissão de Novo Medicamento (NDS) para AGAMREE (vamorolona) com status de revisão prioritária para o tratamento de Duchenne...
O CEO da Genethon, Frederic Revah, anuncia que a terapia genética GNT0004 fornecerá resultados surpreendentes para DMD (distrofia muscular de Duchenne)
O CEO da Genethon, Frederic Revah, fez o anúncio no canal do YouTube da AFM-Telethon que a terapia genética GNT0004, que é...
Departamento de Defesa dos EUA anuncia programas de pesquisa sobre distrofia muscular de Duchenne e oportunidades de financiamento para o ano fiscal de 2025
Agradecemos profundamente aos membros do Congresso que lutaram para preservar o financiamento de Duchenne e ao Departamento de Defesa por reconhecer...
Três ensaios clínicos em andamento da terapia genética Elevidys foram temporariamente interrompidos na Europa
Três ensaios clínicos em andamento de ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), uma terapia genética desenvolvida pela Sarepta e comercializada pela Roche, foram temporariamente interrompidos pela...
Translarna (Ataluren) Rejeitado por EMA: Autorização de comercialização não renovada
Em maio de 2024, foi anunciado que a Comissão Europeia (CE) decidiu não adotar o parecer negativo do CHMP sobre o PTC Therapeutics...