A IPS HEART tem como objetivo restaurar a distrofina em sua forma completa com duas terapias celulares regenerativas para a distrofia muscular de Duchenne.
A IPS HEART anunciou mais um importante marco regulatório após receber a designação FDA para Doença Pediátrica Rara com o ISX9-CPC, sua terapia experimental para o músculo cardíaco na distrofia muscular de Duchenne.
GEN6050X, medicamento para edição de bases com supressão do éxon 50: resultados de um ano mostram progresso encorajador para a distrofia muscular de Duchenne.
O medicamento GEN6050X, desenvolvido pela GenAssist Therapeutics para edição de bases por meio do salto do éxon 50, está atraindo crescente atenção como uma das primeiras terapias de edição de bases...
Dyne Therapeutics Anuncia a Aceitação nos EUA do Pedido de Licença Biológica (BLA) FDA para Z-Rostudirsen, uma terapia de supressão do éxon 51 para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
As famílias afetadas pela distrofia muscular de Duchenne (DMD) receberam notícias animadoras, pois a Dyne Therapeutics anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA (FDA) aceitou...
A Santhera amplia o acordo Biomedica para estender a distribuição do AGAMREE (Vamorolone) pela Ásia Central e pelo Cáucaso.
A Santhera anuncia hoje a expansão de seu acordo de distribuição exclusiva com a Biomedica para o AGAMREE (vamorolona), estendendo a parceria para incluir Geórgia, Cazaquistão, Bielorrússia, Azerbaijão...
Resultados de seis meses com SAT-3247 e TRAILHEAD mostram redução da gordura muscular e diminuição da CK em adultos com distrofia muscular de Duchenne.
Novos resultados preliminares de seis meses do ensaio clínico TRAILHEAD sugerem que o SAT-3247 pode ajudar a melhorar a saúde muscular e preservar a função física em adultos que vivem...