A REGENXBIO conclui o estudo confirmatório do RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne.
A REGENXBIO anunciou a conclusão da administração da dose aos pacientes no estudo confirmatório do RGX-202, sua terapia gênica experimental para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Este estudo...
GEn1E Lifesciences e GEn-1123: Uma nova abordagem de medicina de precisão para a distrofia muscular de Duchenne (DMD)
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu ao GEn-1123, um medicamento experimental (FDA), as designações de Medicamento Órfão (ODD) e de Doença Pediátrica Rara (RPDD)...
A terapia gênica RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne demonstra melhora na NSAA e na expressão de microdistrofina — mas faltam dados importantes sobre biomarcadores.
A REGENXBIO anunciou recentemente resultados preliminares positivos da Fase 3 do estudo AFFINITY DUCHENNE, que avalia o RGX-202, uma terapia gênica experimental para a distrofia muscular de Duchenne.
A Entrada Therapeutics anuncia os resultados da Fase 1/2 do estudo com a ENTR-601-44 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
A Entrada Therapeutics anunciou os resultados iniciais dos ensaios clínicos do ENTR-601-44, um tratamento experimental para pessoas com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A terapia foi desenvolvida para...
A Comissão Europeia concede a designação de medicamento órfão ao SGT-003 para a distrofia muscular de Duchenne.
A Comissão Europeia concedeu a designação de medicamento órfão ao SGT-003, uma promissora terapia genética desenvolvida pela Solid Biosciences, para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne...