A REGENXBIO anunciou a conclusão da administração da dose aos pacientes no estudo confirmatório do RGX-202, sua terapia gênica experimental para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Este importante marco representa a conclusão do programa de desenvolvimento para registro da empresa e apoia o pedido de Licença Biológica (BLA) planejado para ser submetido à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA (FDA) no terceiro trimestre de 2026.
A empresa espera que, se aprovado, o RGX-202 possa se tornar uma das próximas terapias genéticas disponíveis para pessoas que vivem com distrofia muscular de Duchenne.
Programa de desenvolvimento do RGX-202 concluído antes do prazo.
Segundo a REGENXBIO, o recrutamento e a administração da dose no estudo confirmatório foram concluídos antes do previsto devido ao grande interesse demonstrado tanto por pacientes quanto por investigadores clínicos.
A conclusão deste estudo permite que a empresa avance com o pedido de licença biológica (BLA) planejado, no âmbito do processo de aprovação acelerada do FDA. Leia mais: O que significa BLA nas aprovações do medicamento FDA?
O que é o processo de aprovação acelerada?
O processo de aprovação acelerada visa ajudar tratamentos promissores para doenças graves a chegarem aos pacientes mais rapidamente. Nesse processo, as terapias podem receber aprovação com base em desfechos substitutos — como biomarcadores — que tenham probabilidade razoável de prever benefícios clínicos.
A REGENXBIO acredita que o RGX-202 atende a esses requisitos com base em seus dados de expressão de microdistrofina, resultados funcionais e perfil de segurança.
A submissão do FDA está prevista para o terceiro trimestre de 2026.
A REGENXBIO planeja iniciar o processo de submissão do seu pedido de Licença Biológica (BLA) durante o terceiro trimestre de 2026.
A candidatura deverá incluir:
- Dados de segurança de 63 participantes inscritos nos estudos pivotal e confirmatório do AFFINITY DUCHENNE®.
- Dados de eficácia de 30 participantes no estudo pivotal.
- Resultados da avaliação funcional de doze meses para pelo menos metade dos participantes do estudo principal.
Caso a análise do FDA prossiga conforme o esperado, a empresa acredita que o RGX-202 poderá receber aprovação no segundo semestre de 2027.
Principais resultados do estudo pivotal RGX-202
Os dados do estudo pivotal recentemente divulgados mostraram resultados encorajadores para o RGX-202.
Objetivo primário alcançado com sucesso.
O RGX-202 atingiu seu objetivo primário, com mais de 93% dos pacientes apresentando expressão de microdistrofina de pelo menos 10% na 12ª semana após o tratamento. Leia mais: RGX-202 apresenta ganhos em NSAA, mas dados importantes sobre biomarcadores estão ausentes.
A microdistrofina é uma versão encurtada da proteína distrofina, que as terapias genéticas visam produzir nas células musculares. A deficiência de distrofina é a causa subjacente da distrofia muscular de Duchenne.
Melhorias nos resultados funcionais
Entre os pacientes que completaram as avaliações de acompanhamento de 12 meses, os pesquisadores observaram melhorias significativas em diversas medidas funcionais.
Isso incluía:
- testes de função cronometrados
- Pontuações da Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA)
- Indicadores gerais de desempenho físico
A empresa relatou uma significativa melhoria em comparação com as medições iniciais.
Forte correlação entre microdistrofina e função.
A REGENXBIO também relatou uma forte relação entre a expressão da microdistrofina na 12ª semana e as melhorias funcionais observadas um ano após o tratamento.
Essa descoberta apoia o uso da microdistrofina como um marcador substituto que pode ajudar a prever o benefício clínico a longo prazo para pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
Perfil de segurança do RGX-202
A empresa afirmou que o RGX-202 foi, em geral, bem tolerado ao longo do estudo.
Os pesquisadores relataram um perfil de segurança favorável, o que, segundo a REGENXBIO, diferencia o RGX-202 de outras opções de tratamento potenciais atualmente em desenvolvimento.
O monitoramento contínuo fornecerá informações adicionais sobre a segurança a longo prazo, à medida que os pacientes permanecem em acompanhamento.
REGENXBIO se prepara para um possível lançamento comercial.
Antecipando uma possível aprovação do FDA, a REGENXBIO já começou a preparar sua infraestrutura de fabricação e comercialização.
A empresa está utilizando seu Centro de Inovação em Manufatura em Rockville, Maryland, onde a produção destinada ao futuro fornecimento comercial teve início no ano passado.
Essa prontidão para a produção pode ajudar a ampliar o acesso dos pacientes caso o RGX-202 receba aprovação regulatória.
O que isso significa para as famílias com distrofia muscular de Duchenne
A conclusão do estudo confirmatório representa um avanço significativo para o RGX-202 e para a comunidade de pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
Com a submissão do pedido de patente FDA prevista para o terceiro trimestre de 2026 e uma possível decisão de aprovação esperada para o segundo semestre de 2027, as famílias com distrofia muscular de Duchenne acompanharão de perto os próximos desdobramentos regulatórios.
Se aprovado, o RGX-202 poderá se tornar uma opção adicional de terapia gênica para pacientes com distrofia muscular de Duchenne, ampliando as opções de tratamento e potencialmente melhorando os resultados a longo prazo.
Perguntas frequentes (FAQ)
O que é RGX-202?
RGX-202 é uma terapia genética experimental que está sendo desenvolvida pela REGENXBIO para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
Quando a REGENXBIO submeterá o RGX-202 ao FDA?
A empresa planeja iniciar o processo de submissão do seu pedido de Licença Biológica (BLA, na sigla em inglês) no terceiro trimestre de 2026.
Quais foram os principais resultados do estudo?
Mais de 93% dos pacientes atingiram pelo menos 10% de expressão de microdistrofina na 12ª semana, e os dados funcionais iniciais mostraram melhorias significativas após um ano.
Quando o RGX-202 poderá ser aprovado?
Caso o processo de revisão do FDA prossiga conforme o esperado, a REGENXBIO acredita que o RGX-202 poderá receber aprovação no segundo semestre de 2027.
Quantos pacientes estão incluídos no pacote BLA?
A submissão planejada deverá incluir dados de segurança de 63 participantes e dados de eficácia de 30 participantes no estudo pivotal.
Que bom saber do progresso.