Компания REGENXBIO завершила подтверждающее исследование препарата RGX-202 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Компания REGENXBIO объявила о завершении дозирования пациентов в подтверждающем исследовании RGX-202, экспериментальной генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Эта важная веха знаменует собой завершение программы регистрационной разработки компании и поддерживает запланированную подачу заявки на получение лицензии на биологический препарат (BLA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) (FDA) в третьем квартале 2026 года.

Компания ожидает, что в случае одобрения RGX-202 может стать одним из следующих доступных методов генной терапии для людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна.

Программа разработки RGX-202 завершена с опережением графика.

Согласно данным REGENXBIO, набор пациентов и введение препарата в подтверждающем исследовании были завершены раньше, чем ожидалось, благодаря высокому интересу со стороны как пациентов, так и клинических исследователей.

- Подписывайтесь на нас -

Завершение этого исследования позволяет компании продвинуться вперед с запланированной подачей заявки на регистрацию препарата FDA в рамках ускоренной процедуры одобрения. Подробнее: Что означает BLA в документах на одобрение лекарственного препарата FDA?

Что такое ускоренная процедура утверждения?

Ускоренная процедура одобрения призвана помочь перспективным методам лечения серьезных заболеваний быстрее дойти до пациентов. В рамках этой процедуры терапия может получить одобрение на основе косвенных показателей — таких как биомаркеры, — которые с достаточной степенью вероятности позволяют прогнозировать клиническую эффективность.

Компания REGENXBIO считает, что RGX-202 соответствует этим требованиям, основываясь на данных об экспрессии микродистрофина, функциональных результатах и профиле безопасности.

Планируемая подача заявки на патент FDA запланирована на 3 квартал 2026 года.

Компания REGENXBIO планирует начать подачу заявки на регистрацию препарата (BLA) в третьем квартале 2026 года.

Предполагается, что заявка будет включать в себя:

• Данные по безопасности получены от 63 участников, включенных в основные и подтверждающие исследования AFFINITY DUCHENNE®.
• Данные об эффективности, полученные от 30 участников ключевого исследования.
• Результаты функциональной оценки, проведенной через двенадцать месяцев, как минимум для половины участников ключевого исследования.

Если рассмотрение заявки FDA пройдет, как ожидается, компания полагает, что RGX-202 потенциально может получить одобрение во второй половине 2027 года.

Ключевые результаты основного исследования RGX-202

Недавно опубликованные данные ключевого исследования показали обнадеживающие результаты для RGX-202.

Основная цель успешно достигнута.

Препарат RGX-202 достиг своей основной цели: более 93 процентов пациентов достигли как минимум 10-процентного уровня экспрессии микродистрофина к 12-й неделе лечения. Подробнее: RGX-202 демонстрирует увеличение NSAA, но отсутствуют данные по ключевым биомаркерам.

Микродистрофин — это укороченная версия белка дистрофина, который генная терапия направлена на производство в мышечных клетках. Дефицит дистрофина является основной причиной мышечной дистрофии Дюшенна.

Улучшение функциональных результатов

Среди пациентов, прошедших 12-месячное последующее обследование, исследователи отметили значительные улучшения по нескольким функциональным показателям.

К ним относятся:

• Тесты функций по времени
• Результаты оценки амбулаторной функции по системе North Star (NSAA)
• Общие показатели физической работоспособности

Компания сообщила о значительном улучшении показателей по сравнению с исходными значениями.

Сильная корреляция между микродистрофином и его функцией.

Компания REGENXBIO также сообщила о сильной взаимосвязи между экспрессией микродистрофина на 12-й неделе и функциональными улучшениями, наблюдаемыми через год после лечения.

Данное открытие подтверждает целесообразность использования микродистрофина в качестве суррогатного показателя, который может помочь прогнозировать долгосрочную клиническую пользу для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

Профиль безопасности RGX-202

Компания заявила, что препарат RGX-202 в целом хорошо переносился на протяжении всего исследования.

Исследователи сообщили о благоприятном профиле безопасности, который, по мнению REGENXBIO, отличает RGX-202 от других потенциальных вариантов лечения, находящихся в настоящее время в разработке.

Дальнейший мониторинг позволит получить дополнительную информацию о безопасности в долгосрочной перспективе по мере того, как пациенты будут находиться под наблюдением.

Компания REGENXBIO готовится к возможному коммерческому запуску.

В ожидании возможного одобрения препарата FDA компания REGENXBIO уже начала подготовку своей производственной и коммерческой инфраструктуры.

Компания использует свой Центр производственных инноваций в Роквилле, штат Мэриленд, где в прошлом году началось производство, предназначенное для будущих коммерческих поставок.

Такая готовность к производству может способствовать расширению доступа пациентов к препарату RGX-202, если он получит разрешение регулирующих органов.

Что это значит для семей, столкнувшихся с мышечной дистрофией Дюшенна?

Завершение подтверждающего исследования представляет собой значительный шаг вперед для RGX-202 и сообщества пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

В связи с запланированной подачей заявки на регистрацию препарата FDA в третьем квартале 2026 года и потенциальным решением об одобрении, ожидаемым во второй половине 2027 года, семьи, столкнувшиеся с мышечной дистрофией Дюшенна, будут внимательно следить за дальнейшими изменениями в законодательстве.

В случае одобрения RGX-202 может стать дополнительным вариантом генной терапии для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, расширив выбор методов лечения и потенциально улучшив долгосрочные результаты.

Часто задаваемые вопросы (FAQ)

- Подписывайтесь на нас -