شركة REGENXBIO تُكمل دراسة تأكيدية لعقار RGX-202 لعلاج ضمور دوشين العضلي

أعلنت شركة REGENXBIO عن إتمام تجربة إعطاء الجرعات للمرضى في الدراسة التأكيدية لعلاجها الجيني التجريبي RGX-202 لمرض ضمور دوشين العضلي (DMD). يُمثل هذا الإنجاز الهام اكتمال برنامج التطوير التسجيلي للشركة، ويدعم تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) المُخطط له إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في الربع الثالث من عام 2026.

تتوقع الشركة أنه في حالة الموافقة، يمكن أن يصبح RGX-202 أحد العلاجات الجينية التالية المتاحة للأشخاص المصابين بضمور دوشين العضلي.

تم الانتهاء من برنامج تطوير RGX-202 قبل الموعد المحدد

وفقًا لشركة REGENXBIO، تم الانتهاء من التسجيل وتحديد الجرعات في الدراسة التأكيدية في وقت أبكر من المتوقع نظرًا للاهتمام القوي من كل من المرضى والباحثين السريريين.

- تابعنا -

يُتيح إتمام هذه الدراسة للشركة المضي قدمًا في تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) المُخطط له بموجب مسار الموافقة المُعجّلة الخاص برقم FDA. اقرأ المزيد: ماذا تعني BLA في الموافقات على الأدوية FDA؟

ما هو مسار الموافقة المعجلة؟

صُمم مسار الموافقة المُعجّل لمساعدة العلاجات الواعدة للأمراض الخطيرة على الوصول إلى المرضى بشكل أسرع. وبموجب هذه العملية، يمكن أن تحصل العلاجات على الموافقة بناءً على مؤشرات بديلة - مثل المؤشرات الحيوية - التي يُرجّح أن تتنبأ بالفائدة السريرية.

تعتقد شركة REGENXBIO أن RGX-202 يفي بهذه المتطلبات بناءً على بيانات التعبير عن الميكروديستروفين، والنتائج الوظيفية، وملف السلامة الخاص به.

من المقرر تقديم طلب براءة الاختراع رقم FDA في الربع الثالث من عام 2026

تخطط شركة REGENXBIO لبدء تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) خلال الربع الثالث من عام 2026.

من المتوقع أن يتضمن الطلب ما يلي:

• بيانات السلامة من 63 مشاركًا مسجلين في الدراسات المحورية والتأكيدية لـ AFFINITY DUCHENNE®.
• بيانات الفعالية من 30 مشاركًا في الدراسة المحورية.
• نتائج التقييم الوظيفي لمدة اثني عشر شهرًا لما لا يقل عن نصف المشاركين في الدراسة المحورية.

إذا سارت مراجعة FDA كما هو متوقع، تعتقد الشركة أن RGX-202 قد يحصل على الموافقة خلال النصف الثاني من عام 2027.

النتائج الرئيسية للدراسة المحورية RGX-202

أظهرت بيانات الدراسة المحورية التي تم الإبلاغ عنها مؤخرًا نتائج مشجعة لـ RGX-202.

تم تحقيق الهدف الرئيسي بنجاح

حقق دواء RGX-202 هدفه الرئيسي، حيث بلغ معدل التعبير عن بروتين الميكروديستروفين لدى أكثر من 93% من المرضى 10% على الأقل في الأسبوع الثاني عشر بعد العلاج. اقرأ المزيد: أظهر RGX-202 تحسناً في مستويات مضادات الالتهاب غير الستيرويدية، لكن بيانات المؤشرات الحيوية الرئيسية مفقودة.

الميكروديستروفين هو شكل مختصر من بروتين الديستروفين الذي تهدف العلاجات الجينية إلى إنتاجه في خلايا العضلات. ويُعد نقص الديستروفين السبب الرئيسي لضمور دوشين العضلي.

تحسينات في النتائج الوظيفية

لاحظ الباحثون تحسنات ملحوظة في العديد من المقاييس الوظيفية لدى المرضى الذين أكملوا تقييمات المتابعة لمدة 12 شهرًا.

وشملت هذه:

• اختبارات الوظائف الموقوتة
• نتائج تقييم نورث ستار للمشي (NSAA)
• مؤشرات الأداء البدني العام

أعلنت الشركة عن تحسن كبير مقارنة بالقياسات الأساسية.

ارتباط قوي بين الميكروديستروفين والوظيفة

كما أفادت شركة REGENXBIO بوجود علاقة قوية بين التعبير عن الميكروديستروفين في الأسبوع 12 والتحسينات الوظيفية التي لوحظت بعد عام واحد من العلاج.

تدعم هذه النتيجة استخدام الميكروديستروفين كنقطة نهاية بديلة قد تساعد في التنبؤ بالفائدة السريرية طويلة المدى لمرضى دوشين.

ملف السلامة الخاص بـ RGX-202

وذكرت الشركة أن دواء RGX-202 كان جيد التحمل بشكل عام طوال فترة الدراسة.

أفاد الباحثون بوجود ملف أمان إيجابي، وهو ما تعتقد شركة REGENXBIO أنه يميز RGX-202 عن خيارات العلاج المحتملة الأخرى قيد التطوير حاليًا.

ستوفر المراقبة المستمرة معلومات إضافية حول السلامة على المدى الطويل مع استمرار متابعة المرضى.

شركة REGENXBIO تستعد لإطلاق تجاري محتمل

تحسباً لموافقة محتملة على FDA، بدأت شركة REGENXBIO بالفعل في إعداد بنيتها التحتية للتصنيع والتجارة.

تستخدم الشركة مركز الابتكار التصنيعي التابع لها في روكفيل بولاية ماريلاند، حيث بدأ الإنتاج المخصص للإمداد التجاري المستقبلي في العام الماضي.

قد يساعد هذا الاستعداد التصنيعي في دعم وصول المرضى على نطاق أوسع إذا حصل RGX-202 على الموافقة التنظيمية.

ماذا يعني هذا لعائلات دوشين؟

يمثل إكمال الدراسة التأكيدية خطوة مهمة إلى الأمام بالنسبة لـ RGX-202 ومجتمع دوشين.

مع تقديم طلب FDA المخطط له في الربع الثالث من عام 2026 وقرار الموافقة المحتمل المتوقع في النصف الثاني من عام 2027، ستراقب عائلات دوشين عن كثب التطورات التنظيمية القادمة.

في حال الموافقة، يمكن أن يصبح RGX-202 خيارًا إضافيًا للعلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من ضمور دوشين العضلي، مما يوسع خيارات العلاج ويحتمل أن يحسن النتائج على المدى الطويل.

الأسئلة الشائعة (FAQ)

- تابعنا -