أعلنت شركة IPS HEART عن إنجاز تنظيمي هام آخر بعد حصولها على تصنيف FDA للأمراض النادرة لدى الأطفال لـ ISX9-CPC، وهو علاج تجريبي لعضلة القلب لضمور دوشين العضلي (DMD). إلى جانب GIVI-MPCs، وهو علاج تجريبي للعضلات الهيكلية مصمم لتوليد عضلات جديدة واستعادة ديستروفين كامل الطول، تتبع الشركة نهجًا تجديديًا يهدف إلى معالجة تلف كل من عضلة القلب والعضلات الهيكلية.
على عكس العديد من أساليب العلاج الحالية التي تركز في المقام الأول على إبطاء تطور المرض، تقول شركة IPS HEART إن منصتها للطب التجديدي مصممة لإنشاء خلايا عضلية بشرية جديدة تمامًا قادرة على إنتاج ديستروفين كامل الطول.
استراتيجية مختلفة عن علاجات ضمور العضلات الدوشيني الحالية
العديد من العلاجات المتاحة حاليًا أو التجريبية لمرض دوشين - بما في ذلك علاجات تخطي الإكسون وعلاجات جينات الديستروفين الصغيرة - لا تساعد إلا مجموعات محددة من المرضى ولا تعيد بشكل عام بروتين الديستروفين الكامل.
في بيانها الصحفي، ذكرت شركة IPS HEART أن هذه الأساليب لها قيود سريرية ولا يمكنها استعادة ديستروفين كامل الطول، في حين أن منصة الخلايا الجذعية متعددة القدرات المستحثة (iPSC) الخاصة بها مصممة لتوليد خلايا عضلية وظيفية جديدة تعبر عن ديستروفين كامل الطول في الدراسات قبل السريرية.
تقوم الشركة بتطوير نوعين منفصلين من العلاجات التجديدية:
- ISX9-CPC لعضلة القلب
- خلايا GIVI-MPCs للعضلات الهيكلية
تهدف هذه العلاجات مجتمعة إلى تجديد العضلات التالفة بدلاً من مجرد إبطاء تدهورها.
ISX9-CPC: تجديد عضلة القلب
يُعد مرض القلب أحد الأسباب الرئيسية للوفاة في ضمور دوشين العضلي.
بحسب شركة IPS HEART، صُمم علاج ISX9-CPC لاستبدال النسيج الندبي الليفي في القلب بنسيج عضلي قلبي قابل للانقباض تم تكوينه حديثًا. وقد أظهرت الدراسات ما قبل السريرية تحسنًا في وظائف القلب وزيادة في نسبة ضخ الدم بعد العلاج.
كما تسلط الشركة الضوء على نتائج ما قبل التجارب السريرية الإضافية على موقعها الإلكتروني الرسمي، حيث ذكرت ما يلي:
“"باستخدام ISX9-CPC، في دراسة تجريبية حية تمت مراجعتها من قبل النظراء لإثبات المفهوم، أدى علاج واحد باستخدام ISX9-CPC الحاصل على براءة اختراع إلى تقليل الأنسجة الندبية الميتة بنسبة 70% واستعادة وظيفة القلب بأكثر من 60%، وتحسين كسر القذف مقارنة بالمجموعة الضابطة بعد 90 يومًا من الإصابة بالنوبات القلبية."”
تتعلق هذه النتائج بنماذج النوبات القلبية بدلاً من مرضى دوشين، لكن مشروع IPS HEART يقدمها كدليل يدعم الإمكانات التجديدية لعلاج الخلايا القلبية.
خلايا GIVI-MPCs: بناء عضلات هيكلية جديدة باستخدام ديستروفين كامل الطول
يركز البرنامج الثاني للشركة، GIVI-MPCs، على تجديد العضلات الهيكلية المتضررة من ضمور دوشين العضلي.
وفقًا للبيان الصحفي، تم تصميم GIVI-MPCs لتوليد أنسجة عضلية هيكلية بشرية جديدة مع استعادة ديستروفين بشري كامل الطول في نماذج حيوانية متعددة مصابة بضمور العضلات.
وتضيف شركة IPS HEART مزيداً من التفاصيل حول هذا الادعاء على موقعها الرسمي، حيث تنص على ما يلي:
“"باستخدام GIVI-MPC، قمنا بإنشاء عضلات هيكلية بشرية جديدة كبيرة بالإضافة إلى ديستروفين بشري كامل الطول 100% في فئران mdx وفي الخنازير المصابة بضمور العضلات."”
هذا أحد أقوى الادعاءات التي تسلط الشركة الضوء عليها حاليًا لأن الديستروفين كامل الطول يشبه إلى حد كبير البروتين الموجود بشكل طبيعي في العضلات السليمة، على عكس الديستروفين الصغير المختصر الذي تنتجه أساليب العلاج الجيني الحالية.
ومع ذلك، من المهم ملاحظة أن هذه النتائج ما قبل السريرية ولم يتم إثباتها بعد في التجارب السريرية البشرية.
من المقرر إجراء تجربة سريرية بشرية في عام 2027
تقول شركة IPS HEART إنها تخطط لتقديم طلبها الخاص بالدواء التجريبي الجديد (IND) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وفي انتظار الموافقة التنظيمية، ستبدأ أول تجربة سريرية على البشر لـ GIVI-MPCs في عام 2027.
في حال الموافقة على المضي قدماً، فإن هذا سيمثل الفرصة الأولى لتقييم ما إذا كانت استراتيجية الشركة التجديدية قادرة على استعادة العضلات الهيكلية والديستروفين كامل الطول بأمان لدى الأشخاص المصابين بضمور دوشين العضلي.
لماذا هذا مهم؟
كان أحد أكبر التحديات العلمية في أبحاث دوشين هو إيجاد طريقة لاستبدال العضلات المفقودة مع استعادة بروتين الديستروفين الكامل.
تؤمن شركة IPS HEART بأن منصتها للعلاج بالخلايا التجديدية قد تعالج في نهاية المطاف كلا الهدفين في آن واحد:
- تجديد عضلة القلب التالفة
- تكوين عضلات هيكلية جديدة
- استعادة ديستروفين كامل الطول
- قد توفر هذه العلاجات نطاق تطبيق أوسع من العلاجات الخاصة بالطفرات الجينية.
يبقى تحديد ما إذا كانت هذه النتائج الواعدة قبل السريرية ستترجم إلى فوائد سريرية ملموسة أمراً يتطلب إجراء تجارب بشرية دقيقة.
استكشف الآن: مركز التجارب السريرية DMDWarrioR
