IPS HEART ha anunciado otro hito regulatorio importante tras recibir la designación FDA de enfermedad pediátrica rara para ISX9-CPC, su terapia experimental para el músculo cardíaco en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Junto con GIVI-MPCs, una terapia experimental para el músculo esquelético diseñada para generar músculo nuevo y restaurar la distrofina de longitud completa, la empresa está desarrollando un enfoque regenerativo que busca abordar tanto el daño muscular cardíaco como el esquelético.
A diferencia de muchos enfoques de tratamiento actuales que se centran principalmente en ralentizar la progresión de la enfermedad, IPS HEART afirma que su plataforma de medicina regenerativa está diseñada para crear células musculares humanas completamente nuevas capaces de producir distrofina de longitud completa.
Una estrategia diferente a las terapias actuales para la distrofia muscular de Duchenne.
Muchos de los tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne disponibles actualmente o en fase experimental —incluidas las terapias de omisión de exones y las terapias génicas con microdistrofina— solo ayudan a grupos específicos de pacientes y, por lo general, no restauran la proteína distrofina por completo.
En su comunicado de prensa, IPS HEART afirma que estos enfoques tienen limitaciones clínicas y no pueden restaurar la distrofina de longitud completa, mientras que su plataforma de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) está diseñada para generar nuevas células musculares funcionales que expresen distrofina de longitud completa en estudios preclínicos.
La empresa está desarrollando dos terapias regenerativas distintas:
- ISX9-CPC para músculo cardíaco
- GIVI-MPC para músculo esquelético
En conjunto, estas terapias tienen como objetivo regenerar el músculo dañado en lugar de simplemente ralentizar su deterioro.
ISX9-CPC: Regeneración del músculo cardíaco
Las enfermedades cardíacas son una de las principales causas de muerte en la distrofia muscular de Duchenne.
Según IPS HEART, ISX9-CPC está diseñado para reemplazar el tejido cicatricial fibrótico del corazón con músculo cardíaco contráctil de nueva generación. Los estudios preclínicos demostraron una mejoría en la función cardíaca y un aumento de la fracción de eyección tras el tratamiento.
La compañía también destaca hallazgos preclínicos adicionales en su sitio web oficial, donde afirma:
“Con ISX9-CPC, en un estudio in vivo de prueba de concepto revisado por pares de un solo tratamiento con nuestro ISX9-CPC patentado, se redujo el tejido cicatricial muerto en 70% y se restauró la función cardíaca en más de 60% de mejora de la FE en comparación con el control 90 días después del ataque cardíaco.”
Estos hallazgos se refieren a modelos de infarto de miocardio, más que a pacientes con distrofia muscular de Duchenne, pero IPS HEART los presenta como evidencia que respalda el potencial regenerativo de su terapia celular cardíaca.
GIVI-MPCs: Desarrollando nuevo músculo esquelético con distrofina de longitud completa
El segundo programa de la compañía, GIVI-MPCs, se centra en la regeneración del músculo esquelético afectado por la distrofia muscular de Duchenne.
Según el comunicado de prensa, GIVI-MPCs está diseñado para generar nuevo tejido muscular esquelético humano al tiempo que restaura la distrofina humana de longitud completa en múltiples modelos animales distróficos.
IPS HEART amplía aún más esta afirmación en su sitio web oficial, declarando:
“Con GIVI-MPC, creamos una cantidad significativa de músculo esquelético humano nuevo, junto con la distrofina humana de longitud completa 100%, en ratones mdx y en cerdos distróficos.”
Esta es una de las afirmaciones más contundentes que la empresa destaca actualmente, ya que la distrofina de longitud completa se asemeja mucho a la proteína que se encuentra de forma natural en el músculo sano, a diferencia de la microdistrofina acortada que producen los enfoques actuales de terapia génica.
Es importante señalar, sin embargo, que estos resultados son preclínicos y aún no se han demostrado en ensayos clínicos en humanos.
Se prevé un ensayo clínico en humanos para 2027.
IPS HEART afirma que planea presentar su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND, por sus siglas en inglés) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos y, una vez obtenida la aprobación regulatoria, comenzar su primer ensayo clínico en humanos de GIVI-MPCs en 2027.
De aprobarse el proyecto, esto representaría la primera oportunidad para evaluar si la estrategia regenerativa de la compañía puede restaurar de forma segura el músculo esquelético y la distrofina completa en personas que viven con distrofia muscular de Duchenne.
Por qué esto importa
Uno de los mayores retos científicos en la investigación de la distrofia muscular de Duchenne ha sido encontrar una manera de reemplazar el músculo perdido al tiempo que se restaura la proteína distrofina por completo.
IPS HEART cree que su plataforma de terapia celular regenerativa podría, con el tiempo, abordar ambos objetivos simultáneamente:
- Regenerar el músculo cardíaco dañado
- Crear nuevos músculos esqueléticos
- Restaurar la distrofina de longitud completa
- Potencialmente ofrecen una aplicabilidad más amplia que las terapias específicas para mutaciones.
Aún está por determinar, mediante ensayos clínicos en humanos realizados con rigor, si estos prometedores hallazgos preclínicos se traducirán en beneficios clínicos significativos.
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