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Historias familiares
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Mark Penzes, un guerrero con DMD de Hungría, y la determinación de su familia de recibir tratamiento
DMD Warrior Mark Penzes and his family live in Hungary. After learning that Mark has DMD (Duchenne muscular dystrophy), they are struggling to overcome the shock they experienced and to prepare a bright future for him. Let's take a look at the story of this innocent DMD Warrior and...
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Noticias de actualidad de Corea del Sur: Padre camina 740 km por su hija con distrofia muscular de Duchenne
Father Joseph Jeon, who is trying to raise funds for his 3-year-old daughter with Duchenne muscular dystrophy and raise awareness for the disease, which has no definitive cure, in Korea, has become a trending topic in the country.The story of Joseph Jeon, who walked 740 km from Busan to...
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Historias familiares
La historia de Aziz, guerrero DMD de Turquía
My son Aziz was born in January 2024.We were very excited before the birth,...
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Comunicados de prensa
El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
Comunicados de prensa
Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...
Comunicados de prensa
El estudio Satellos completa la inscripción en el ensayo de fase 2 de forazapadin para la distrofia muscular de Duchenne.
Satellos Bioscience ha anunciado la finalización del reclutamiento para BASECAMP, un ensayo clínico de fase 2...
Comunicados de prensa
STM-01 entra en la fase 2 de ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne.
Secretome Therapeutics ha anunciado el inicio de THRIVE-2, un estudio clínico de fase 2 que evalúa...
Pautas de cuidado
Retraso en el habla en la distrofia muscular de Duchenne: comprensión del desarrollo del lenguaje en niños con DMD.
El retraso en el habla en la distrofia muscular de Duchenne es una preocupación importante del desarrollo que afecta a las familias y a los profesionales de la salud...
Investigación
Keros Therapeutics administra la primera dosis a un paciente en el ensayo de fase 2 con rinvatercept.
Keros Therapeutics ha anunciado un paso importante en el desarrollo de Rinvatercept, un fármaco en fase de investigación...
Editoriales
El fracaso sistémico de las asociaciones de DMD: ¿Por qué los pacientes con distrofia muscular de Duchenne siguen esperando?
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) no es una enfermedad de reciente descubrimiento, ni tampoco es una...
Editoriales
¿En qué países está aprobado el Elevidys? ¿Está aprobado el Elevidys en Europa?
Elevidys (delandistrógeno moxeparvovec) es una terapia génica desarrollada para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).