家庭故事
来自匈牙利的DMD战士马克·彭泽斯和他的家人接受治疗的决心
患有杜氏肌营养不良症（DMD）的马克·彭泽斯和他的家人住在匈牙利。得知马克患有DMD后，他们正努力克服最初的震惊，并为他创造一个美好的未来。让我们一起来了解这位天真无邪的DMD战士的故事…….
家庭故事
韩国热点新闻：父亲步行 740 公里为患杜氏肌营养不良症的女儿
约瑟夫·全神父（Joseph Jeon）为患有杜氏肌营养不良症的3岁女儿筹款，并努力提高人们对这种目前尚无根治方法的疾病的认识，他的故事在韩国引起了广泛关注。约瑟夫·全神父从釜山步行740公里…….
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新闻稿
NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
新闻稿
ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么
Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….
研究
Keros Therapeutics 为 Rinvatercept 二期临床试验的首位患者给药
Keros Therapeutics公司宣布，在研究性药物Rinvatercept的研发过程中取得了重要进展…….
社论
Elevidys 在哪些国家获得批准？Elevidys 在欧洲获得批准了吗？
Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法。它…….