北极星步行评估 (NSAA) 是一种标准化的、由临床医生管理的工具，旨在评估患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的可行走男孩的运动表现。. 该工具由北极星神经肌肉疾病临床网络开发，为在临床实践和研究环境中跟踪疾病进展和评估治疗结果提供了一种可靠的方法。.
杜氏肌营养不良症是一种进行性神经肌肉疾病，由DMD基因突变引起，导致肌营养不良蛋白（一种对肌肉稳定性至关重要的蛋白质）缺失。随着时间的推移，这会导致肌肉无力、丧失行走能力和功能衰退。. 北极星步行评估（NSAA）通过一系列可测量的运动任务来量化这一进展。.
目录
NSAA在DMD中的目的和重要性
北极星动态评估在杜氏肌营养不良症的管理中发挥着几个重要作用：
- 监测疾病进展： 它为临床医生提供了一种客观的衡量标准，用于评估功能能力随时间的变化。.
- 评估治疗效果： 它广泛用于临床试验中，以评估皮质类固醇、外显子跳跃药物或基因疗法等疗法的效果。.
- 支持临床决策： 定期进行 NSAA 测试有助于指导有关干预措施、物理治疗和辅助设备的决策。.
由于 NSAA 侧重于步行功能，因此通常用于 4 至 18 岁的男孩，在他们失去独立行走能力之前进行评估。.
NSAA的结构和评分
北极星步行能力评估包含17项功能性任务，用于评估站立、行走、跑步和攀爬等能力。每项任务均采用3分制评分：
- 2 = 正常执行任务
- 1 = 在修改或协助下完成任务
- 0 = 无法执行任务
总分最高为 34 分，代表运动功能完全正常；分数越低，表示功能障碍越严重。.
NSAA评估技能
- 常设：赤脚站立，尽可能长时间保持静止，不要有外部支撑。.
- 步行：以稳定的脚跟到脚尖的步态向前走至少 10 步。.
- 从椅子上站起来：开始时双臂交叉抱于胸前，然后从椅子上站起来，双臂不要松开。.
- 爬坡步（右腿）用右脚（或惯用脚）踏上至少 15 厘米高的箱形台阶。.
- 爬坡步（左腿）用左脚（或非惯用脚）踩上至少 15 厘米高的箱形台阶，与另一只脚并拢。.
- 坐下平躺在地板上，双臂放在身体两侧，然后起身坐好，过程中身体不能朝向地板，也不能用双手支撑。为了获得最高分，允许使用一只手。.
- 跳双脚并拢站在地板上，尽可能高地跳起，尽量减少向前移动的幅度。.
- 跑步尽可能快地跑大约 32 英尺。要获得最高分，奔跑时双脚都必须离地。.
- 单腿站立单腿站立，双臂自然下垂，尽可能长时间保持这个姿势。.
- 单腿站立单腿站立，双臂自然下垂，尽可能长时间保持这个姿势。.
- 下箱步（右腿）面向前方，用右脚（或惯用脚）从箱子上走下来。.
- 下箱步（左腿）面向前方，用左脚（或非惯用脚）从箱子上下来，与另一只脚汇合。.
- 站直脚跟赤脚后跟向后倾斜，保持三秒钟。要获得最高分，双脚必须同时抬起，并充分背屈（将脚抬向小腿）。.
- 从地板起身平躺在地上，尽快站起来，不要翻身成四点跪姿或俯卧姿势（戈尔氏动作）。.
- 抬头平躺在地板上，双臂交叉抱在胸前，双手放在肩膀下方。然后，抬起头，下巴贴近胸部，同时保持双臂交叉抱在胸前。.
- 单腿跳：单腿站立，单脚跳，双脚不能同时落地。.
- 单腿跳单腿站立，左脚跳，双脚不要同时落地
该测试操作简便快捷（通常只需 10-15 分钟），所需设备极少，因此非常适合日常诊所就诊。.
NSAA评分解读
杜氏肌营养不良症患者的北极星步行评估（NSAA）评分往往遵循可预测的轨迹：
- 幼儿期（4-7岁）： 随着运动技能的发展，分数通常会提高。.
- 儿童中期（7-10岁）： 分数趋于稳定，反映出运动学习和肌肉无力之间的平衡。.
- 儿童晚期（10岁以上）： 随着肌肉逐渐退化导致特定能力丧失，评分也会下降。.
追踪NSAA随时间的变化有助于临床医生发现具有临床意义的差异（CMD）——通常在临床试验中，≥2分的变化被认为具有临床意义。观看视频： 评估杜氏肌营养不良症患者的运动功能
NSAA在临床试验中的应用
NSAA 是许多杜氏肌营养不良症临床试验的主要或次要终点。它提供了一种客观且可重复的运动功能测量方法，与其他结果（如 6 分钟步行距离 (6MWD) 和计时功能测试（例如，站立时间或爬楼梯时间））密切相关。.
因为它能够捕捉与日常生活相关的功能性任务，从而反映出对患者及其家庭有意义的改善，因此在对新疗法进行监管评估时具有极高的价值。了解更多： 我的孩子如何参加杜氏肌营养不良症的临床试验？
NSAA的局限性
虽然北极星步行评估（NSAA）是一种强大的评估工具，但它也存在一些局限性：
- 它仅适用于能够行走的患者——不能行走的男孩需要其他量表，例如上肢功能 (PUL) 测试。.
- 评分系统虽然客观，但评分者之间可能存在差异，这凸显了训练有素的理疗师的必要性。.
- 环境因素和动机都会影响考试当天的表现。.
尽管如此，NSAA 仍然是评估杜氏肌营养不良症患者行走功能的黄金标准。.
北极星步行评估（NSAA）：问答
什么是北极星步行评估（NSAA）？
北极星步行评估 (NSAA) 是一项包含 17 个项目的功能量表，旨在测量患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的可行走男孩的运动能力。.
它评估站立、行走、跑步、爬楼梯和跳跃等活动，这些活动对于日常活动至关重要。.
为什么杜氏肌营养不良症患者会使用NSAA？
之所以使用 NSAA，是因为它能够对患有 DMD 的男孩的功能能力和疾病进展进行定量测量。.
临床医生和研究人员用它来：
• 跟踪运动性能随时间的变化
• 评估新疗法或治疗方案的有效性
• 监测皮质类固醇使用和物理治疗干预的效果
谁可以进行NSAA测试？
NSAA通常由受过专门研究神经肌肉疾病的理疗师或临床医生进行。适当的培训可确保不同评估者和研究中心之间的评分具有一致性和可靠性。.
NSAA是如何评分的？
17 个项目中的每一项都按以下方式评分：
• 2 分 – 可以正常完成该活动
• 1 分 – 可以完成该活动，但有一定难度或需要补偿。
• 0 分 – 无法完成该活动
总分最高为 34 分，分数越高表示运动功能越好。.
完成NSAA需要多长时间？
评估通常需要 10-15 分钟才能完成，具体时间取决于孩子的配合程度和疲劳程度。.
NSAA具体衡量的是什么？
北极星步行能力评估（NSAA）用于测量粗大运动技能和步行功能，包括：
• 站立平衡
• 从地板上升起
• 步行和跑步能力
• 爬楼梯
• 跳跃和单脚跳
这些任务反映了杜氏肌营养不良症最常影响的日常运动能力。.
NSAA 适用于多大年龄段？
NSAA测试通常适用于4至18岁仍能行走的男孩。然而，该测试在5至12岁之间最具参考价值，因为DMD患者的运动技能通常在这个年龄段达到顶峰，然后逐渐下降。.
NSAA 应该多久进行一次？
在临床实践和研究中，通常每 6 至 12 个月进行一次 NSAA 检查，以监测疾病进展和治疗反应。.
NSAA是如何用于杜氏肌营养不良症的临床试验的？
北极星步行评估（NSAA）是许多杜氏肌营养不良症（DMD）临床试验的主要或次要终点指标。它有助于确定一种新药、基因疗法或外显子跳跃疗法是否能有效延缓运动功能的衰退。.
NSAA有哪些局限性？
虽然北极星动态评估是一个很有价值的工具，但它也存在一些局限性：
• 仅适用于可自主行走的患者（仍能行走的患者）。.
• 它可能无法检测到疾病进展早期或晚期运动功能的细微变化。.
• 需要经过培训的评估人员才能获得一致的结果。.
患有杜氏肌营养不良症的男孩如果丧失行走能力会发生什么？
当患者丧失行走能力时，NSAA 就不再适用。临床医生会使用其他量表，例如上肢功能评估 (PUL)，来监测手臂和上半身功能。.
NSAA能否预测DMD患者的行走能力丧失？
是的。研究表明，北极星步行评估（NSAA）评分随时间推移而下降与丧失行走能力的时间相关。例如，NSAA评分低于18分的男孩通常有在未来2-3年内丧失行走能力的风险。.
NSAA是否可靠且经过验证？
是的。NSAA 已通过临床验证，并显示出极佳的评分者间信度和重测信度。它已被广泛接受用于杜氏肌营养不良症的临床诊疗和国际研究试验中。.
家长如何帮助孩子准备NSAA考试？
家长可以这样提供帮助：
• 确保孩子穿着舒适的衣服和鞋子
• 鼓励孩子在考试前休息，以避免疲劳
• 提供鼓励，帮助孩子自信地完成每一项任务
NSAA表格或评分表在哪里可以找到？
NSAA官方表格和详细评分指南可通过以下方式获取：
• 北极星神经肌肉疾病临床网络 (NSCN)
• 在神经肌肉期刊上发表临床研究
• 已授权的临床试验文件
结论
北极星步行评估 (NSAA) 是评估杜氏肌营养不良症男孩运动功能的重要工具。. 其简便性、可靠性和灵敏度使其成为临床管理和研究试验中不可或缺的工具。通过系统地追踪运动能力的变化，NSAA 使临床医生和研究人员能够更好地了解疾病进展，并评估新兴疗法在实际应用中的效果。.
要点总结
- NSAA 通过 17 项任务来测量 DMD 患者的步行运动功能。.
- 评分范围为 0 到 34 分，分数越高表示功能越好。.
- 它广泛用于临床试验中，以监测治疗效果。.
- 定期进行 NSAA 检测有助于个性化护理和早期干预。.
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