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Edgewise Therapeutics 宣布 2025 年计划

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Edgewise Therapeutics 宣布了其针对杜氏肌营养不良症的 2025 年计划。该公司在一份声明中表示，将优先考虑 Sevasemten。Sevasemten 是一种...

Vamorolone（Agamree）在苏格兰获得批准

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同样以 Agamree 品牌销售的药物 vamorolone 已被苏格兰药物联盟 (SMC) 批准作为一种治疗选择......

杜氏肌营养不良症的营养指南：应吃的食物和应避免的食物

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杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种遗传性疾病，会导致肌肉退化和虚弱。虽然没有特定的饮食可以治愈杜氏肌营养不良症，但保持...

Avidity Biosciences 为三项罕见肌肉疾病项目 2025 年 BLA 提交和商业化做准备

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一家致力于开发一种名为抗体寡核苷酸偶联物 (AOCsTM) 的新型 RNA 治疗方法的生物制药公司 Avidity Biosciences, Inc. 今天报告了其...

有资格接受外显子 51 跳跃治疗的土耳其 DMD 患者向卫生部申请药物

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DMD Dayanisma 社区由杜氏肌营养不良症儿童家庭创立，受到土耳其众多 DMD 患者的追捧，该社区希望孩子们能够...
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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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There is no definitive treatment for Duchenne muscular dystrophy...

为治疗杜氏肌营养不良症而开发的下一代外显子跳跃疗法

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针对杜氏肌营养不良症的下一代外显子跳跃疗法......

Insmed 基因疗法 (INS1201) 有望挑战杜氏肌营养不良症 (DMD)

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Insmed 正准备使用其突破性的基因……

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一种称为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的遗传病...

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肌营养不良蛋白基因治疗机制公司药物状态微肌营养不良蛋白基因替代 Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001已批准微肌营养不良蛋白基因替代辉瑞PF-06939926已停产微肌营养不良蛋白基因...

Capricor Therapeutics 提交 DMD 心肌病治疗申请

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Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和……的生物技术公司。

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