Exegenesis Bio 和 Modalis Therapeutics 公司宣布了一项研究合作和许可协议，以推进 MDL-201 的研发，MDL-201 是一种潜在的治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的新疗法。.
此次合作整合了两项技术：Modalis 的 CRISPR-GNDM 表观基因组编辑平台和 Exegenesis Bio 的 EMC181 肌肉靶向 AAV 衣壳。该协议预计将于 2026 年 9 月 14 日生效。.
杜氏肌营养不良症治疗的不同方法
MDL-201 正在被开发为一种不依赖于特定突变的疗法，这意味着它旨在治疗患有 DMD 的广大患者，而不是仅限于特定突变。.
MDL-201 的设计目的不是取代肌营养不良蛋白基因，而是增加肌营养不良蛋白的产量，肌营养不良蛋白是一种可以部分补充肌肉中肌营养不良蛋白功能的蛋白质。.
该疗法采用Modalis公司专有的CRISPR-GNDM（引导核苷酸定向调控）技术。与传统的CRISPR方法（会切割DNA）不同，CRISPR-GNDM旨在调节基因表达，而无需切割DNA双链。对于MDL-201而言，其目标是选择性且持续地激活肌肉组织中的肌营养不良蛋白基因。.
为什么AAV衣壳很重要
此次合作的关键部分之一是 Exegenesis Bio 的 EMC181 AAV 衣壳。.
AAV衣壳是用于将基因治疗相关有效载荷递送至靶细胞的递送组件。EMC181经过基因工程改造，具有对肌肉组织的高趋向性，同时还具有肝脏非靶向特性。.
这种组合旨在提高药物向肌肉的递送效率，同时减少药物对肝脏等器官的暴露。两家公司认为，这有望改善MDL-201的治疗效果。.
两种技术的结合
此次合作将 Exegenesis Bio 的基因治疗递送技术与 Modalis 的 CRISPR-GNDM 有效载荷和开发经验相结合。.
Exegenesis Bio将提供EMC181，而Modalis将利用其CRISPR-GNDM技术，将该衣壳用于MDL-201。两家公司旨在改进肌肉靶向递送，并通过非临床开发，最终推进该项目的临床开发。.
Modalis 首席执行官森田晴彦将这种组合描述为将持久的肌营养不良蛋白激活和肌肉靶向递送结合起来，其长期目标是开发一种差异化的治疗方法，该方法有可能适用于不同的 DMD 突变。.
这对DMD社群意味着什么
MDL-201 代表了一种不同于直接替代或恢复肌营养不良蛋白的疗法。.
然而，需要明确的是，MDL-201目前仍处于研发阶段。公告中阐述了推进该项目进入非临床和临床开发阶段的计划，但并未报告患者的临床疗效或安全性结果。.
这些公司眼下的目标是结合各自的技术，加速MDL-201的研发。如果该项目进展顺利，它最终可能成为杜氏肌营养不良症的另一种潜在治疗策略。.
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