REGENXBIO ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए RGX-202 की पुष्टि करने वाला अध्ययन पूरा किया

REGENXBIO ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपनी प्रायोगिक जीन थेरेपी RGX-202 के पुष्टिकरण अध्ययन में रोगियों को दवा की खुराक देने का कार्य पूरा होने की घोषणा की है। यह महत्वपूर्ण उपलब्धि कंपनी के पंजीकरण विकास कार्यक्रम के पूरा होने का प्रतीक है और 2026 की तीसरी तिमाही में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) को बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA) प्रस्तुत करने की योजना का समर्थन करती है।.

कंपनी को उम्मीद है कि अगर मंजूरी मिल जाती है, तो RGX-202 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित लोगों के लिए उपलब्ध होने वाली अगली जीन थेरेपी में से एक बन सकती है।.

आरजीएक्स-202 विकास कार्यक्रम निर्धारित समय से पहले पूरा हो गया।

REGENXBIO के अनुसार, रोगियों और नैदानिक जांचकर्ताओं दोनों की ओर से प्रबल रुचि के कारण पुष्टिकरण अध्ययन में नामांकन और खुराक देने का कार्य अपेक्षा से पहले ही पूरा हो गया।.

- हमारे पर का पालन करें -

इस अध्ययन के पूरा होने से कंपनी को FDA के त्वरित अनुमोदन मार्ग के तहत अपनी नियोजित BLA प्रस्तुति के साथ आगे बढ़ने की अनुमति मिल गई है। और पढ़ें: FDA दवा अनुमोदन में BLA का क्या अर्थ है?

त्वरित अनुमोदन प्रक्रिया क्या है?

त्वरित अनुमोदन प्रक्रिया गंभीर बीमारियों के आशाजनक उपचारों को रोगियों तक अधिक तेज़ी से पहुँचाने में मदद करने के लिए बनाई गई है। इस प्रक्रिया के तहत, उपचारों को ऐसे वैकल्पिक परिणामों (जैसे बायोमार्कर) के आधार पर अनुमोदन प्राप्त हो सकता है जो नैदानिक लाभ का अनुमान लगाने में सक्षम हों।.

REGENXBIO का मानना है कि RGX-202 अपने माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति डेटा, कार्यात्मक परिणामों और सुरक्षा प्रोफ़ाइल के आधार पर इन आवश्यकताओं को पूरा करता है।.

FDA को 2026 की तीसरी तिमाही में प्रस्तुत करने की योजना है।

REGENXBIO ने 2026 की तीसरी तिमाही के दौरान अपना BLA आवेदन जमा करना शुरू करने की योजना बनाई है।.

आवेदन में निम्नलिखित शामिल होने की उम्मीद है:

• एफिनिटी ड्यूशेन® के प्रारंभिक और पुष्टिकरण अध्ययनों में नामांकित 63 प्रतिभागियों से प्राप्त सुरक्षा डेटा।.
• मुख्य अध्ययन में शामिल 30 प्रतिभागियों से प्राप्त प्रभावकारिता डेटा।.
• मुख्य अध्ययन प्रतिभागियों में से कम से कम आधे के लिए बारह महीने के कार्यात्मक मूल्यांकन के परिणाम।.

यदि FDA की समीक्षा अपेक्षा के अनुरूप आगे बढ़ती है, तो कंपनी का मानना है कि RGX-202 को संभावित रूप से 2027 की दूसरी छमाही के दौरान मंजूरी मिल सकती है।.

आरजीएक्स-202 महत्वपूर्ण अध्ययन के प्रमुख परिणाम

हाल ही में प्रकाशित महत्वपूर्ण अध्ययन के आंकड़ों में RGX-202 के लिए उत्साहजनक परिणाम सामने आए हैं।.

प्राथमिक लक्ष्य सफलतापूर्वक प्राप्त कर लिया गया।

RGX-202 ने अपने प्राथमिक लक्ष्य को पूरा किया, उपचार के 12वें सप्ताह के बाद 93 प्रतिशत से अधिक रोगियों में कम से कम 10 प्रतिशत माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति देखी गई। और पढ़ें: RGX-202 से NSAA में वृद्धि देखी गई है, लेकिन प्रमुख बायोमार्कर डेटा अनुपलब्ध है।

माइक्रोडिस्ट्रोफिन, डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का संक्षिप्त रूप है जिसे जीन थेरेपी के माध्यम से मांसपेशियों की कोशिकाओं में उत्पन्न करने का लक्ष्य रखा जाता है। डिस्ट्रोफिन की कमी ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी का मूल कारण है।.

कार्यात्मक परिणामों में सुधार

जिन मरीजों ने 12 महीने के फॉलो-अप मूल्यांकन को पूरा किया, उनमें शोधकर्ताओं ने कई कार्यात्मक मापदंडों में महत्वपूर्ण सुधार देखे।.

इनमें निम्नलिखित शामिल थे:

• समयबद्ध फ़ंक्शन परीक्षण
• नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट (एनएसएए) स्कोर
• समग्र शारीरिक प्रदर्शन संकेतक

कंपनी ने प्रारंभिक मापों की तुलना में सुधार की एक मजबूत मात्रा की रिपोर्ट दी है।.

माइक्रोडिस्ट्रोफिन और कार्यप्रणाली के बीच मजबूत सहसंबंध

REGENXBIO ने सप्ताह 12 में माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति और उपचार के एक वर्ष बाद देखे गए कार्यात्मक सुधारों के बीच एक मजबूत संबंध की भी रिपोर्ट की।.

यह निष्कर्ष माइक्रोडिस्ट्रोफिन को एक वैकल्पिक परिणाम के रूप में उपयोग करने का समर्थन करता है जो ड्यूशेन रोगियों के लिए दीर्घकालिक नैदानिक लाभ की भविष्यवाणी करने में सहायक हो सकता है।.

आरजीएक्स-202 की सुरक्षा प्रोफ़ाइल

कंपनी ने बताया कि अध्ययन के दौरान आरजीएक्स-202 को आम तौर पर अच्छी तरह से सहन किया गया।.

शोधकर्ताओं ने एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल की रिपोर्ट की है, जिसके बारे में REGENXBIO का मानना है कि यह RGX-202 को वर्तमान में विकास के अधीन अन्य संभावित उपचार विकल्पों से अलग करता है।.

निरंतर निगरानी से मरीजों की निगरानी के दौरान दीर्घकालिक सुरक्षा संबंधी अतिरिक्त जानकारी प्राप्त होगी।.

REGENXBIO संभावित वाणिज्यिक लॉन्च की तैयारी कर रहा है

FDA की संभावित मंजूरी की उम्मीद में, REGENXBIO ने पहले ही अपने विनिर्माण और वाणिज्यिक बुनियादी ढांचे को तैयार करना शुरू कर दिया है।.

कंपनी मैरीलैंड के रॉकविल में स्थित अपने विनिर्माण नवाचार केंद्र का उपयोग कर रही है, जहां भविष्य में वाणिज्यिक आपूर्ति के लिए उत्पादन पिछले वर्ष शुरू हुआ था।.

यदि RGX-202 को नियामकीय मंजूरी मिल जाती है, तो यह विनिर्माण तत्परता व्यापक रोगी पहुंच का समर्थन करने में सहायक हो सकती है।.

ड्यूशेन से पीड़ित परिवारों के लिए इसका क्या अर्थ है?

पुष्टिकरण अध्ययन का पूरा होना RGX-202 और ड्यूशेन समुदाय के लिए एक महत्वपूर्ण कदम है।.

2026 की तीसरी तिमाही में FDA आवेदन प्रस्तुत करने की योजना और 2027 की दूसरी छमाही में संभावित अनुमोदन निर्णय की उम्मीद के साथ, ड्यूशेन से पीड़ित परिवार आगामी नियामक घटनाक्रमों पर बारीकी से नजर रखेंगे।.

यदि मंजूरी मिल जाती है, तो RGX-202 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए एक अतिरिक्त जीन थेरेपी विकल्प बन सकता है, जिससे उपचार के विकल्प बढ़ेंगे और संभावित रूप से दीर्घकालिक परिणामों में सुधार होगा।.

अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न (FAQ)

- हमारे पर का पालन करें -