इन्समेड ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से निपटने के लिए अपनी अभूतपूर्व जीन थेरेपी, INS1201 का उपयोग करने के लिए तैयार हो रहा है। इन्समेड का इरादा 2025 की पहली छमाही में INS1201 के लिए चरण I नैदानिक परीक्षण शुरू करने का है, जब FDA ने दिसंबर 2024 में इसके जांचात्मक नई दवा (IND) आवेदन को मंजूरी दे दी थी।
इनस्मेड INS1201 जीन थेरेपी क्या है?
INS1201 सीधे केंद्रीय तंत्रिका तंत्र को लक्षित करता है और इसे अंतःशिरा रूप से प्रशासित किया जाता है, जबकि Elevidys को प्रणालीगत अंतःशिरा इंजेक्शन की आवश्यकता होती है। प्रणालीगत जीन उपचारों के साथ सुरक्षा और प्रभावशीलता के मुद्दों को इस केंद्रित वितरण रणनीति द्वारा संबोधित किया जाना है।
इंट्राथेकल प्रशासन नाटकीय रूप से आवश्यक खुराक को दस से पचास गुना तक कम कर देता है, जिससे दवा को जहाँ ज़रूरत होती है वहाँ केंद्रित करके प्रणालीगत विषाक्तता और ऑफ-टारगेट प्रभावों को रोका जा सकता है। रीढ़ की हड्डी की चोट, तंत्रिका क्षति और संक्रमण के जोखिम जैसी बाधाओं के बावजूद, यह रोगियों को एक सुरक्षित और संभवतः अधिक सफल विकल्प प्रदान कर सकता है, विशेष रूप से अंतःशिरा चिकित्सा में उपयोग किए जाने वाले बड़े वायरल वेक्टर खुराक से जुड़े सुरक्षा मुद्दों के मद्देनजर।
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