ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए अगली पीढ़ी की एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी विकसित की गई

ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए अगली पीढ़ी की एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी अनुसंधान का एक आशाजनक क्षेत्र है, जिसका उद्देश्य रोग का कारण बनने वाले अंतर्निहित आनुवंशिक उत्परिवर्तनों को संबोधित करना है।

डीएमडी डिस्ट्रोफिन जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है, जिसके परिणामस्वरूप डिस्ट्रोफिन की अनुपस्थिति या शिथिलता होती है, जो मांसपेशियों के कार्य के लिए आवश्यक प्रोटीन है। एक्सॉन स्किपिंग का उद्देश्य mRNA में विशिष्ट एक्सॉन के समावेशन या बहिष्करण को बढ़ावा देकर इन उत्परिवर्तनों को बायपास करना है, जिससे डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के छोटे लेकिन कार्यात्मक संस्करण का उत्पादन संभव हो पाता है। [अधिक जानें: एक्सॉन स्किपिंग क्या है और यह कैसे काम करता है?]

AOC 1044 (Avidity Biosciences)

एओसी 1044 को डिस्ट्रोफिन जीन के एक्सॉन 44 को सटीकता से छोड़ने के लिए विकसित किया गया है, ताकि डीएमडी44-संबंधित स्थितियों से पीड़ित लोगों में डिस्ट्रोफिन संश्लेषण को सुगम बनाया जा सके।

वेब पृष्ठ: EXPLORE44

क्लिनिक परीक्षण: एनसीटी05670730

BMN 351 (Biomarin)

जो मरीज एक्सॉन 51 को छोड़ने में सक्षम हैं, उनके लिए बीएमएन 351 एक ऐसी थेरेपी है जिसमें एक्सॉन को छोड़ा जाता है।

वेब पृष्ठ: BioMarine

क्लिनिक परीक्षण: एनसीटी06280209

Dyne-251 (Dyne Therapeutics)

डायन-251 नामक थेरेपी एक एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी है, जिसे एंटीजन-बाइंडिंग फ्रैगमेंट (एफएबी) के साथ जोड़ा जाता है, ताकि दवा को उन मांसपेशी कोशिकाओं तक पहुंचाया जा सके, जो एक्सॉन 51 द्वारा स्किप किए जाने में सक्षम हैं।

वेब पृष्ठ: Dyne 251

क्लिनिक परीक्षण: एनसीटी05524883

ENTR-601-44 (Entrada Therapeutics)

ड्यूचेन रोगियों के लिए प्रायोगिक उपचार, ENTR-601-44 की क्षमता का मूल्यांकन किया जा रहा है, जो एक्सॉन 44 को छोड़ने में सक्षम हैं, जिससे mRNA रीडिंग फ्रेम को बहाल करने और डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के अनुवाद को सक्षम करने में मदद मिलेगी, जो कि थोड़ा छोटा हो गया है, लेकिन अभी भी कार्यात्मक है।

वेब पृष्ठ: Entrada

क्लिनिक परीक्षण: चरण एक

NS-050/​NCNP-03 (NS Pharma)

एनएस-050/एनसीएनपी-03 नामक थेरेपी एक एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी है जो उन रोगियों के लिए है जो एक्सॉन 50 को स्किप करने में सक्षम हैं।

वेब पृष्ठ: Nippon Shinyaku

क्लिनिक परीक्षण: एनसीटी06053814

NS-089/NCNP-02 (NS Pharma)

एक एंटीसेंस ऑलिगोन्युक्लियोटाइड (AON) जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज में प्रभावी साबित हुआ है और एक्सॉन 44 को छोड़ सकता है। यह अब चरण 2 के परीक्षण में DMD के रोगियों की भर्ती कर रहा है जो इस दवा पर शोध करने के उद्देश्य से आयोजित किया जा रहा है। [और पढ़ें: ब्रोगिडिर्सेन क्या है?]

वेब पृष्ठ: Nippon Shinyaku

क्लिनिक परीक्षण: एनसीटी05996003

PGN-EDO51 (PepGen)

एक एंटीसेन्स ऑलिगोन्युक्लियोटाइड (एओएन) जिसे ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए सुझाया गया है, जो एक्सॉन 51 को बायपास करने में सक्षम है। वर्तमान में, डीएमडी के रोगियों को चरण 2 नैदानिक अनुसंधान में भाग लेने के लिए भर्ती किया जा रहा है, जो इस दवा की जांच के लिए आयोजित किया जा रहा है।

वेब पृष्ठ: PepGen

क्लिनिक परीक्षण: एनसीटी06079736

SQY51 (Sqy Therapeutics)

एक एंटीसेन्स ऑलिगोन्युक्लियोटाइड (एओएन) जिसे ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए अनुमोदित किया गया है, जो एक्सॉन 51 को बायपास करता है। फ्रांस में, ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के रोगियों को अब चरण 1/2a (AVANCE1) परीक्षण के लिए भर्ती किया जा रहा है, जो इस थेरेपी की जांच के लिए आयोजित किया जा रहा है।

वेब पृष्ठ: Sqy

क्लिनिक परीक्षण: एनसीटी05753462

WVE-N531 (Wave Life Sciences)

एक एंटीसेन्स ऑलिगोन्युक्लियोटाइड (एओएन) जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार में प्रभावी पाया गया है, जो एक्सॉन 53 को बायपास करने में सक्षम है। इस उपचार की अब एक नैदानिक परीक्षण में जांच की जा रही है जो चरण 1बी/2ए अवस्था में है और वर्तमान में सक्रिय है, लेकिन यह रोगियों की भर्ती नहीं कर रहा है।

वेब पृष्ठ: Wave Life Sciences

क्लिनिक परीक्षण: एनसीटी04906460

निष्कर्ष में, अगली पीढ़ी के एक्सॉन स्किपिंग उपचार ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार में एक सफलता का प्रतिनिधित्व करते हैं, जो रोग की प्रगति को धीमा करने, मांसपेशियों के कार्य को बेहतर बनाने और प्रभावित व्यक्तियों के लिए जीवन की गुणवत्ता को बढ़ाने की क्षमता प्रदान करते हैं। निरंतर प्रगति और नैदानिक मान्यता के साथ, यह दृष्टिकोण भविष्य में DMD को अधिक प्रभावी ढंग से प्रबंधित करने के लिए बहुत आशाजनक है।

और अधिक जानें: ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए संभावित आगामी नई जीन थेरेपी

- हमारे पर का पालन करें -