تمثل علاجات تخطي الإكسون من الجيل القادم لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) مجالًا واعدًا للأبحاث يهدف إلى معالجة الطفرات الجينية الأساسية التي تسبب المرض.
يحدث مرض دوشين بسبب طفرات في جين الديستروفين، مما يؤدي إلى غياب أو خلل في عمل الديستروفين، وهو بروتين ضروري لوظيفة العضلات. يهدف تخطي الإكسونات إلى تجاوز هذه الطفرات من خلال تعزيز إدراج أو استبعاد إكسونات محددة في mRNA، مما يتيح إنتاج نسخة أقصر ولكنها وظيفية من بروتين الديستروفين. [تعرف على المزيد: ما هو تخطي الإكسون وكيف يعمل؟]
علاجات الجيل القادم لتخطي الإكسون لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD)
AOC 1044 (Avidity Biosciences)
تم تطوير AOC 1044 لتخطي الإكسون 44 من جين الديستروفين بدقة لتسهيل تخليق الديستروفين في الأشخاص الذين يعيشون مع حالات مرتبطة بـ DMD44.
صفحة على الإنترنت: EXPLORE44
تجربة سريرية: رقم NCT05670730
BMN 351 (Biomarin)
بالنسبة للمرضى القادرين على الخضوع لتخطي الإكسون 51، فإن BMN 351 هو علاج يتضمن تخطي الإكسونات.
صفحة على الإنترنت: BioMarine
تجربة سريرية: رقم NCT06280209
Dyne-251 (Dyne Therapeutics)
العلاج المعروف باسم Dyne-251 هو علاج تخطي الإكسون والذي يقترن بقطعة ربط المستضد (Fab) من أجل تسهيل توصيل الدواء إلى الخلايا العضلية القادرة على تخطي الإكسون 51.
صفحة على الإنترنت: Dyne 251
تجربة سريرية: رقم NCT05524883
ENTR-601-44 (Entrada Therapeutics)
يتم تقييم إمكانات ENTR-601-44، وهو علاج تجريبي لمرضى دوشين الذين يمكن تخطي الإكسون 44، لاستعادة إطار قراءة mRNA وتمكين ترجمة بروتين الديستروفين الذي تم اختصاره قليلاً ولكنه لا يزال وظيفيًا.
صفحة على الإنترنت: Entrada
تجربة سريرية: المرحلة 1
NS-050/NCNP-03 (NS Pharma)
العلاج المعروف باسم NS-050/NCNP-03 هو علاج تخطي الإكسون المخصص للمرضى القادرين على تخطي الإكسون 50.
صفحة على الإنترنت: Nippon Shinyaku
تجربة سريرية: رقم NCT06053814
NS-089/NCNP-02 (NS Pharma)
نيوكليوتيد مضاد للاتجاه (AON) أثبت فعاليته في علاج ضمور العضلات دوشين ويمكنه تخطي الإكسون 44. وهو الآن يقوم بتجنيد المرضى المصابين بضمور العضلات دوشين في تجربة المرحلة الثانية التي يتم إجراؤها لغرض البحث في هذا الدواء. [اقرأ المزيد: ما هو بروغيديرسن؟]
صفحة على الإنترنت: Nippon Shinyaku
تجربة سريرية: رقم NCT05996003
PGN-EDO51 (PepGen)
أوليجونوكليوتيد مضاد للاتجاه (AON) يقترح لعلاج ضمور العضلات دوشين القادر على تجاوز الإكسون 51. حاليًا، يتم تجنيد المرضى المصابين بضمور العضلات دوشين للمشاركة في المرحلة الثانية من الأبحاث السريرية التي يتم إجراؤها للتحقيق في هذا الدواء.
صفحة على الإنترنت: PepGen
تجربة سريرية: رقم NCT06079736
SQY51 (Sqy Therapeutics)
أوليجونوكليوتيد مضاد للاتجاه (AON) معتمد لعلاج ضمور العضلات دوشين الذي يتجاوز الإكسون 51. في فرنسا، يتم الآن تجنيد المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين لتجربة المرحلة 1/2أ (AVANCE1) التي يتم إجراؤها للتحقيق في هذا العلاج.
صفحة على الإنترنت: Sqy
تجربة سريرية: رقم NCT05753462
WVE-N531 (Wave Life Sciences)
نيوكليوتيد مضاد للاتجاه (AON) أثبت فعاليته في علاج ضمور العضلات دوشين والذي يمتاز بالقدرة على تجاوز الإكسون 53. ويجري حاليًا التحقيق في هذا العلاج في تجربة سريرية في المرحلة 1ب/2أ وهي نشطة حاليًا، لكنها لا تقوم بتجنيد المرضى.
صفحة على الإنترنت: Wave Life Sciences
تجربة سريرية: رقم NCT04906460
في الختام، تمثل علاجات تخطي الإكسون من الجيل التالي تقدمًا كبيرًا في علاج ضمور العضلات دوشين، حيث توفر إمكانية إبطاء تقدم المرض وتحسين وظيفة العضلات وتعزيز جودة حياة الأفراد المصابين. ومع التقدم المستمر والتحقق السريري، فإن هذا النهج يحمل وعدًا كبيرًا لإدارة ضمور العضلات دوشين بشكل أكثر فعالية في المستقبل.
يتعلم أكثر: علاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين
[…] تم تطوير الجيل القادم من علاجات تخطي الإكسون لعلاج ضمور العضلات دوشين […]
لن يكون هناك أي عيب في البالغين الذين يأتون إلى الظهور . هذا ظلم حقًا
Meu filho tem DMD، delação do exon 51!
Ficamos na توقع هذا الدواء dar certo e save meu menino!
مرافقة الجميع أو العمل. تابع ما يلي.