أعلن المركز الوطني لعلم الأعصاب والطب النفسي عن نشر ورقة بحثية في مجلة Cell Reports Medicine توضح نتائج تجربة بدأها الباحثون لعلاج NS-089/NCNP-02، المعروف باسم "brogidirsen". يمثل هذا العلاج المبتكر لضمور العضلات دوشين (DMD)، والذي تم تطويره بالتعاون مع شركة Nippon Shinyaku Co., Ltd.، تقدمًا كبيرًا في علاج تخطي الإكسون 44.
النتائج الرئيسية:
- يظهر بروغيديرسين استعادة الديستروفين المعتمدة على الجرعة في التجارب السريرية لمرضى دوشين.
- وصلت الجرعة العالية من بروغيديرسين إلى 24.47% من مستوى الديستروفين الطبيعي في مجموعة دوشين.
- وأظهرت التجربة فوائد علاجية مع وظيفة حركية مستقرة أو محسنة ومستوى أمان مناسب دون أي أحداث سلبية خطيرة.
- تم تحديد المؤشرات الحيوية في مصل الدم لمرض دوشين، بما في ذلك PADI2، وTTN، وMYOM2، وMYLPF.
- أظهر بروغيديرسن كفاءة عالية في الخلايا المشتقة من بول دوشين، مما يدعم التجارب البشرية.
ما هو بروغيديرسن؟
بروغيديرسين (NS-089/NCNP-02) هو دواء حمض نووي تم اكتشافه بشكل مشترك من قبل شركة نيبون شينياكو وشركة NCNP، ومن المتوقع أن يكون دواء علاجيًا لمرضى دوشينياكو الذين يعانون من طفرات في جين الديستروفين قابلة لتخطي الإكسون 44.
