أعلنت Entrada Therapeutics أن لجنة مراقبة البيانات المستقلة (DMC)، وفقًا لبروتوكول الدراسة، قد راجعت جميع بيانات السلامة والحركية الدوائية المتاحة من المرضى الثمانية الذين أكملوا الجرعات في المجموعة 1 من الجزء ذي الجرعة المتصاعدة المتعددة (MAD) مزدوج التعمية، والمتحكم فيه بالدواء الوهمي، من ELEVATE-44-201.
توصية بزيادة الجرعة هي مؤشر على النتائج الإيجابية
“"يسرنا أنه بعد مراجعة بيانات المجموعة 1 من دراستنا ELEVATE-44-201، تدعم لجنة مراقبة البيانات المستقلة بدء جرعات المجموعة 2 بجرعة متزايدة قدرها 12 ملغم/كغم"، صرح بذلك ناتاراجان سيثورامان، الحاصل على درجة الدكتوراه، رئيس قسم البحث والتطوير في Entrada Therapeutics. “"نظرًا لأن جميع برامج Entrada العصبية العضلية تستخدم نفس ناقل الهروب من الجسيمات الداخلية، فإننا على ثقة من أن تقدم هذه الدراسة يقلل بشكل كبير من مخاطر برامجنا السريرية ويمثل نقطة تحول سريرية مهمة لشركتنا.". يُعدّ إثبات سلامة دواء ENTR-601-44 بجرعة 6 ملغم/كغم إنجازًا هامًا للبرنامج. نتوقع أن تُظهر بيانات المجموعة الأولى عند جرعة 6 ملغم/كغم إنتاجًا للديستروفين بنسبة تتجاوز 10% عند نشر البيانات في الربع الثاني. ومع زيادة الجرعة تدريجيًا إلى 12 ملغم/كغم، نعتقد أننا سنحقق أفضل نتائج في استعادة إنتاج الديستروفين مع نتائج المجموعة الثانية في وقت لاحق من هذا العام.”
ELEVATE-44-201 هي دراسة عالمية من جزأين، عشوائية، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم الوهمي من المرحلة 1/2 لتقييم سلامة وتحمل وفعالية ENTR-601-44 في المرضى القادرين على المشي المصابين بضمور العضلات الدوشيني والذين يمكن علاجهم بتجاوز الإكسون 44. أكملت الشركة إعطاء جرعات الجزء متعدد الجرعات المتصاعدة من الدراسة للمجموعة الأولى، وانتقل المشاركون إلى الجزء المفتوح من الدراسة، المكون من ست جرعات، والمرحلة الثانية. وتسير الشركة وفق الخطة الموضوعة لنشر بيانات المجموعة الأولى (بجرعة 6 ملغم/كغم) في الربع الثاني من عام 2026، وبيانات المجموعة الثانية (بجرعة 12 ملغم/كغم) بحلول نهاية العام، وبيانات المجموعة الثالثة (بجرعة تصل إلى 18 ملغم/كغم) لاحقاً. وتعتزم الشركة أيضًا فتح مجموعة توسعية في وقت لاحق من العام لزيادة عدد المشاركين الذين تم علاجهم في دراسة ELEVATE-44-201، حيث تم تصميم هذه الدراسة لدعم الموافقة المعجلة في الولايات المتحدة. في ديسمبر 2025، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف مرض الأطفال النادر لـ ENTR-601-44.
يتعلم أكثر: علاجات تخطي إكسون 44 القادمة لعلاج دوشين
الطفرات والحذف القابل للعلاج بتخطي الإكسون 44 لعلاج ضمور العضلات دوشين
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
