Entrada Therapeutics 宣布，根据研究方案，独立的数据监测委员会 (DMC) 已审查了 ELEVATE-44-201 双盲、安慰剂对照、多次递增剂量 (MAD) 部分队列 1 中完成给药的 8 名患者的所有可用安全性和药代动力学数据。.
建议增加剂量是疗效积极的标志。
“我们很高兴，在审查了我们 ELEVATE-44-201 研究的 Cohort 1 数据后，独立数据监测委员会支持以 12 mg/kg 的剂量启动 Cohort 2 给药，”Entrada Therapeutics 研发总裁 Natarajan Sethuraman 博士说。. “由于 Entrada 的所有神经肌肉治疗方案都利用了相同的内体逃逸载体，我们相信这项研究的进展大大降低了我们临床项目的风险，并标志着我们公司临床发展的一个重要转折点。. 证实 ENTR-601-44 在 6 mg/kg 剂量下安全有效，是该项目的一个重要里程碑。我们预计，在第二季度公布数据时，6 mg/kg 剂量组 1 的数据将显示肌营养不良蛋白产量达到两位数。随着剂量递增至 12 mg/kg，我们相信，在今年晚些时候公布组 2 数据时，我们将实现同类最佳的肌营养不良蛋白恢复效果。”
ELEVATE-44-201 是一项全球性的、分为两部分的、随机的、双盲的、安慰剂对照的 1/2 期研究，旨在评估 ENTR-601-44 在适合进行外显子 44 跳跃治疗的 DMD 可行走患者中的安全性、耐受性和有效性。. 公司已完成第一组受试者MAD阶段的给药，受试者已转入第二阶段的6剂开放标签研究。公司预计将于2026年第二季度公布第一组（6 mg/kg）的数据，年底前公布第二组（12 mg/kg）的数据，随后公布第三组（最高剂量18 mg/kg）的数据。. 公司还计划在今年晚些时候开设一个扩展队列，以增加 ELEVATE-44-201 研究中接受治疗的参与者人数，因为这项研究旨在支持在美国获得加速批准。2025 年 12 月，美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予 ENTR-601-44 罕见儿科疾病认定 (FDA)。.
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