一项新的国际合作将瑞士和土耳其的生物技术专长汇集在一起，以支持开发治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的潜在基因疗法。.
瑞士生物技术公司 NewBiologix SA 与土耳其基因治疗公司 Synastra Biotechnology Inc. 达成协议，为 Synastra 的 DMD 研究基因治疗项目开发稳定的生产细胞系。.
该合作的重点是基因治疗领域最重要的挑战之一：以一致、可扩展且可能更具成本效益的方式生产治疗所需的大量病毒载体。.
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专注于DMD基因治疗制造的合作关系
根据协议，NewBiologix 将利用其 Xcell™ 稳定制造平台，为 Synastra 的 DMD 项目开发和表征稳定的研究细胞库。.
该平台旨在用基因工程改造的稳定生产细胞系取代重复的瞬时转染过程。据相关公司称，这种方法有助于提高重组腺相关病毒（rAAV）生产的可重复性和可扩展性。.
这一点对于DMD基因治疗尤为重要，因为全身治疗可能需要非常高剂量的rAAV载体。因此，生产能力、一致性、可扩展性和成本可能成为未来此类疗法开发和应用的关键因素。.
该协议还包括将该项目过渡到商业许可的选择权，这可能会支持未来的临床和商业生产。.
土耳其正在兴起一项杜氏肌营养不良症基因治疗项目
此次合作最值得关注的方面之一是 Synastra 的土耳其血统。.
Synastra 生物技术公司是由于斯屈达尔大学和 Unifon-Biotech GSYF 风险投资基金合作成立的。. 该公司由分子生物学家和基因工程师 Cihan Taştan 博士领导，他担任董事会副主席兼总经理。.
Synastra 的主要项目是基于 AAV 的微型肌营养不良蛋白基因治疗候选药物，用于治疗 DMD。.
该公司正在结合基因组工程、合成生物学、AAV载体设计、分析和CMC策略、临床前开发和临床转化，以推进其项目。.
它与于斯屈达尔大学（包括转基因细胞技术应用和研究中心 (TRGENMER)）的合作，为这项工作提供了部分科学基础设施。.
将土耳其创新与全球制造业连接起来
与 NewBiologix 的合作标志着源自土耳其的基因治疗项目与国际制造技术平台之间的连接迈出了重要一步。.
Synastra 表示，他们并非只专注于潜在疗法的科学设计，而是从一开始就构建科学、制造和转化路径。.
目标是开发一种能够逐步达到国际生产、质量和监管标准的 DMD 基因治疗方案。.
对于 DMD 患者群体而言，这项合作意义重大，并非因为这意味着已经有了治疗方法，而是因为它代表着另一种正在开发的研究方法，旨在解决杜氏肌营养不良症的潜在遗传原因。.
如果成功，持续的研发将有助于推动这项源自土耳其的项目更接近临床转化，并最终有可能惠及急需新治疗方案的患者及其家人。.
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