Une nouvelle collaboration internationale réunit des experts en biotechnologie de Suisse et de Turquie pour soutenir le développement d'une thérapie génique potentielle pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
La société suisse de biotechnologie NewBiologix SA a conclu un accord avec Synastra Biotechnology Inc., une société de thérapie génique basée en Turquie, pour développer une lignée cellulaire productrice stable pour le programme de thérapie génique expérimental DMD de Synastra.
Ce partenariat se concentre sur l'un des défis les plus importants de la thérapie génique : produire les grandes quantités de vecteur viral nécessaires au traitement de manière constante, à grande échelle et potentiellement plus rentable.
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Un partenariat axé sur la fabrication de thérapies géniques pour la DMD
Aux termes de cet accord, NewBiologix utilisera sa plateforme de fabrication stable Xcell™ pour développer et caractériser une banque de cellules de recherche stable pour le programme DMD de Synastra.
Cette plateforme vise à remplacer les processus de transfection transitoire répétés par des lignées cellulaires productrices stables, génétiquement modifiées. Selon les entreprises, cette approche pourrait contribuer à rendre la production de virus adéno-associés recombinants (rAAV) plus reproductible et à plus grande échelle.
Ceci est particulièrement important pour la thérapie génique de la DMD, car le traitement systémique peut nécessiter de très fortes doses de vecteurs rAAV. La capacité de production, la reproductibilité, l'extensibilité et le coût peuvent donc devenir des facteurs déterminants pour le développement et la disponibilité futurs de ces thérapies.
L'accord comprend également une option permettant de faire évoluer le programme vers une licence commerciale, ce qui pourrait soutenir de futures productions cliniques et commerciales.
Un programme de thérapie génique pour la DMD émerge en Turquie
L'un des aspects les plus remarquables de cette collaboration est l'origine turque du Synastra.
La société de biotechnologie Synastra a été créée grâce à une collaboration entre l'Université d'Üsküdar et le fonds d'investissement en capital-risque Unifon-Biotech GSYF. L'entreprise est dirigée par le Dr Cihan Taştan, biologiste moléculaire et ingénieur généticien, qui occupe les fonctions de vice-président du conseil d'administration et de directeur général.
Le programme phare de Synastra est un candidat de thérapie génique expérimentale à base d'AAV pour la DMD.
L'entreprise combine l'ingénierie génomique, la biologie synthétique, la conception de vecteurs AAV, la stratégie analytique et CMC, le développement préclinique et la translation clinique dans le cadre de ses efforts pour faire progresser son programme.
Sa collaboration avec l'Université d'Üsküdar, notamment avec le Centre d'application et de recherche sur les technologies des cellules transgéniques (TRGENMER), fournit une partie de l'infrastructure scientifique qui sous-tend ce travail.
Relier l'innovation turque à la production mondiale
Le partenariat avec NewBiologix représente une étape importante dans la mise en relation d'un programme de thérapie génique originaire de Turquie avec une plateforme technologique de fabrication internationale.
Plutôt que de se concentrer uniquement sur la conception scientifique d'une thérapie potentielle, Synastra affirme construire dès le départ le processus scientifique, industriel et translationnel.
L’objectif est de développer un programme de thérapie génique pour la DMD qui puisse progresser vers les normes internationales de fabrication, de qualité et de réglementation.
Pour la communauté DMD, cette collaboration est importante non pas parce qu'elle signifie qu'un traitement est déjà disponible, mais parce qu'elle représente une autre approche expérimentale développée pour s'attaquer à la cause génétique sous-jacente de la dystrophie musculaire de Duchenne.
En cas de succès, la poursuite du développement pourrait permettre de rapprocher ce programme originaire de Turquie d'une application clinique et, à terme, de la possibilité d'atteindre les patients et les familles qui ont un besoin urgent de nouvelles options de traitement.
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