एक नए अंतरराष्ट्रीय सहयोग के तहत स्विट्जरलैंड और तुर्की की जैव प्रौद्योगिकी विशेषज्ञता को एक साथ लाया जा रहा है ताकि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए संभावित जीन थेरेपी के विकास में सहायता मिल सके।.
स्विस बायोटेक्नोलॉजी कंपनी NewBiologix SA ने तुर्की स्थित जीन थेरेपी कंपनी Synastra बायोटेक्नोलॉजी इंक. के साथ Synastra के प्रायोगिक DMD जीन थेरेपी कार्यक्रम के लिए एक स्थिर उत्पादक सेल लाइन विकसित करने के लिए एक समझौता किया है।.
यह साझेदारी जीन थेरेपी में सबसे महत्वपूर्ण चुनौतियों में से एक पर केंद्रित है: उपचार के लिए आवश्यक वायरल वेक्टर की बड़ी मात्रा का उत्पादन एक सुसंगत, स्केलेबल और संभावित रूप से अधिक लागत प्रभावी तरीके से करना।.
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डीएमडी जीन थेरेपी निर्माण पर केंद्रित एक साझेदारी
समझौते के तहत, NewBiologix अपने Xcell™ स्टेबल मैन्युफैक्चरिंग प्लेटफॉर्म का उपयोग Synastra के DMD कार्यक्रम के लिए एक स्थिर रिसर्च सेल बैंक विकसित करने और उसकी विशेषताओं का पता लगाने के लिए करेगा।.
यह प्लेटफॉर्म आनुवंशिक रूप से संशोधित, स्थिर उत्पादक कोशिका लाइनों के साथ बार-बार होने वाली क्षणिक ट्रांसफेक्शन प्रक्रियाओं को प्रतिस्थापित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। कंपनियों के अनुसार, यह दृष्टिकोण रिकॉम्बिनेंट एडिनो-एसोसिएटेड वायरस (आरएएवी) के निर्माण को अधिक प्रतिलिपि योग्य और स्केलेबल बनाने में मदद कर सकता है।.
डीएमडी जीन थेरेपी के लिए यह विशेष रूप से महत्वपूर्ण है क्योंकि प्रणालीगत उपचार में rAAV वैक्टर की बहुत अधिक खुराक की आवश्यकता हो सकती है। इसलिए, विनिर्माण क्षमता, स्थिरता, विस्तारशीलता और लागत भविष्य में इन उपचारों के विकास और उपलब्धता में प्रमुख कारक बन सकते हैं।.
इस समझौते में कार्यक्रम को वाणिज्यिक लाइसेंस में परिवर्तित करने का विकल्प भी शामिल है, जो भविष्य में नैदानिक और वाणिज्यिक विनिर्माण को संभावित रूप से समर्थन प्रदान करेगा।.
तुर्की से उभरता एक डीएमडी जीन थेरेपी कार्यक्रम
इस सहयोग का सबसे उल्लेखनीय पहलू Synastra की उत्पत्ति तुर्की में होना है।.
Synastra बायोटेक्नोलॉजी की स्थापना Üsküdar विश्वविद्यालय और Unifon-Biotech GSYF वेंचर कैपिटल इन्वेस्टमेंट फंड के बीच सहयोग के माध्यम से की गई थी।. कंपनी का नेतृत्व आणविक जीवविज्ञानी और आनुवंशिक अभियंता डॉ. सिहान तास्तान कर रहे हैं, जो बोर्ड के उपाध्यक्ष और महाप्रबंधक के रूप में कार्यरत हैं।.
Synastra का प्रमुख कार्यक्रम DMD के लिए एक प्रायोगिक AAV-आधारित माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन थेरेपी उम्मीदवार है।.
कंपनी अपने कार्यक्रम को आगे बढ़ाने के लिए जीनोमिक इंजीनियरिंग, सिंथेटिक बायोलॉजी, एएवी वेक्टर डिजाइन, विश्लेषणात्मक और सीएमसी रणनीति, प्रीक्लिनिकल विकास और क्लिनिकल ट्रांसलेशन को एक साथ जोड़ रही है।.
उस्कुदार विश्वविद्यालय के साथ इसका सहयोग, जिसमें ट्रांसजेनिक सेल टेक्नोलॉजीज एप्लीकेशन एंड रिसर्च सेंटर (टीआरजीईएनएमईआर) भी शामिल है, इस कार्य के पीछे वैज्ञानिक बुनियादी ढांचे का एक हिस्सा प्रदान करता है।.
तुर्की के नवाचार को वैश्विक विनिर्माण से जोड़ना
NewBiologix के साथ साझेदारी तुर्की में शुरू हुए जीन थेरेपी कार्यक्रम को एक अंतरराष्ट्रीय विनिर्माण प्रौद्योगिकी मंच से जोड़ने की दिशा में एक महत्वपूर्ण कदम है।.
Synastra का कहना है कि वह संभावित चिकित्सा के वैज्ञानिक डिजाइन पर ही ध्यान केंद्रित करने के बजाय, शुरुआत से ही वैज्ञानिक, विनिर्माण और अनुवाद संबंधी मार्ग का निर्माण कर रहा है।.
इसका लक्ष्य एक ऐसा डीएमडी जीन थेरेपी कार्यक्रम विकसित करना है जो अंतरराष्ट्रीय विनिर्माण, गुणवत्ता और नियामक मानकों की ओर प्रगति कर सके।.
डीएमडी समुदाय के लिए, यह सहयोग इसलिए महत्वपूर्ण नहीं है क्योंकि इसका मतलब यह है कि एक उपचार पहले से ही उपलब्ध है, बल्कि इसलिए महत्वपूर्ण है क्योंकि यह ड्यूशेन के अंतर्निहित आनुवंशिक कारण को संबोधित करने के लिए विकसित किए जा रहे एक अन्य जांच दृष्टिकोण का प्रतिनिधित्व करता है।.
यदि यह सफल होता है, तो निरंतर विकास से तुर्की में शुरू हुए इस कार्यक्रम को नैदानिक उपयोग के करीब लाने में मदद मिल सकती है और अंततः, उन रोगियों और परिवारों तक पहुंचने की संभावना बन सकती है जिन्हें नए उपचार विकल्पों की तत्काल आवश्यकता है।.
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