В рамках нового международного сотрудничества объединяются эксперты в области биотехнологий из Швейцарии и Турции для поддержки разработки потенциальной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Швейцарская биотехнологическая компания NewBiologix SA заключила соглашение с турецкой компанией Synastra Biotechnology Inc., специализирующейся на генной терапии, о разработке стабильной линии продуцирующих клеток для экспериментальной программы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Партнерство сосредоточено на одной из важнейших задач в генной терапии: производстве больших объемов вирусного вектора, необходимого для лечения, последовательным, масштабируемым и потенциально более экономически эффективным способом.
Оглавление
Партнерство, ориентированное на производство генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
В соответствии с соглашением, компания NewBiologix будет использовать свою платформу стабильного производства Xcell™ для разработки и характеристики стабильного банка исследовательских клеток для программы Synastra по изучению мышечной дистрофии Дюшенна.
Платформа предназначена для замены многократных процессов временной трансфекции генетически модифицированными, стабильными линиями клеток-продуцентов. По словам компаний, такой подход может помочь сделать производство рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV) более воспроизводимым и масштабируемым.
Это особенно важно для генной терапии ДМД, поскольку системное лечение может потребовать очень высоких доз рекомбинантных аденоассоциированных вирусных векторов (rAAV). Таким образом, производственные мощности, стабильность, масштабируемость и стоимость могут стать основными факторами в будущем развитии и доступности этих методов лечения.
Соглашение также включает опцию передачи программы на коммерческую лицензию, что потенциально может поддержать будущее клиническое и коммерческое производство.
Программа генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна, разрабатываемая в Турции.
Одним из наиболее примечательных аспектов этого сотрудничества является происхождение штамма Synastra в Турции.
Компания Synastra Biotechnology была создана в результате сотрудничества между Университетом Ускюдара и инвестиционным фондом венчурного капитала Unifon-Biotech GSYF. Компанию возглавляет молекулярный биолог и генный инженер доктор Джихан Таштан, который занимает должность заместителя председателя совета директоров и генерального директора.
Основная программа Synastra — это экспериментальный кандидат на генную терапию на основе микродистрофина с использованием AAV-вектора для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания объединяет геномную инженерию, синтетическую биологию, разработку AAV-векторов, аналитическую стратегию и стратегию управления качеством и производством, доклинические исследования и клиническое внедрение, стремясь продвинуть свою программу.
Сотрудничество с Университетом Ускюдара, включая Центр применения и исследований трансгенных клеточных технологий (TRGENMER), обеспечивает часть научной инфраструктуры, необходимой для этой работы.
Соединение турецких инноваций с мировым производством.
Партнерство с компанией NewBiologix представляет собой важный шаг в объединении программы генной терапии, разработанной в Турции, с международной технологической платформой для производства.
Вместо того чтобы сосредотачиваться только на научной разработке потенциальной терапии, компания Synastra заявляет, что с самого начала выстраивает научный, производственный и прикладной путь.
Цель состоит в разработке программы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна, которая сможет соответствовать международным стандартам производства, качества и регулирования.
Для сообщества людей с мышечной дистрофией Дюшенна это сотрудничество важно не потому, что оно означает наличие уже доступного лечения, а потому, что оно представляет собой еще один экспериментальный подход, разрабатываемый для устранения первопричины мышечной дистрофии Дюшенна.
В случае успеха дальнейшая разработка может приблизить эту программу, разработанную в Турции, к клиническому применению и, в конечном итоге, к возможности оказания помощи пациентам и семьям, остро нуждающимся в новых вариантах лечения.
Узнайте больше: Изучите клинические исследования мышечной дистрофии Дюшенна.
