Компания Solid Biosciences объявляет о планах проведения клинических испытаний генной терапии Дюшенна SGT-003 в 2026 году.

В пресс-релизе компании Solid Biosciences было заявлено: “В ближайшие месяцы запланировано множество взаимодействий с регулирующими органами, и мы стремимся достичь согласования потенциального ускоренного пути одобрения SGT-003 и вывести нашу экспериментальную терапию на рынок, чтобы удовлетворить огромный спрос со стороны сообщества пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна”.” Узнать больше: Часто задаваемые вопросы о генной терапии Solid Biosciences SGT-003

SGT-003 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (Дюшенна) в США

• По состоянию на дату окончания оценки безопасности 9 января 2026 года, препарат SGT-003 в целом хорошо переносился 33 участниками, получавшими дозу в рамках продолжающегося клинического исследования INSPIRE DUCHENNE фазы 1/2.
  • Профиль безопасности и переносимости SGT-003 по-прежнему подтверждает целесообразность профилактической иммуномодуляции с применением только стероидов.
  • Приём препарата в амбулаторных условиях стал возможен с сентября 2025 года.
  • По состоянию на 9 января 2026 года не было зарегистрировано случаев лекарственно-индуцированного поражения печени (DILI), тромботической микроангиопатии (TMA), атипичного гемолитического уремического синдрома (aHUS) или миокардита.
  • Мониторинг кардиологической безопасности показал снижение степени повреждения сердца и ранние признаки нормализации систолической функции сердца, измеренные по фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) (N=14, данные на конец 29 сентября 2025 г.).
• Были отмечены убедительные уровни экспрессии микродистрофина (N=10, данные на конец 29 сентября 2025 г.) и согласованное восстановление ключевых компонентов дистрофин-ассоциированного белкового комплекса (DAPC).
• Наблюдались улучшения по ряду биомаркеров целостности мышц, что свидетельствует о скоординированном последующем эффекте (N=11-14, данные на конец сентября 2025 г.).
• В первой половине 2026 года компания планирует провести несколько встреч с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для согласования дизайна подтверждающего исследования III фазы и необходимых подтверждающих доказательств, требуемых для потенциального ускоренного одобрения SGT-003, с ожидаемым обновлением информации в середине 2026 года.
• Компания планирует опубликовать дополнительные данные по результатам клинических испытаний INSPIRE DUCHENNE фазы 1/2 в середине 2026 года.

Узнайте больше: Solid Biosciences начинает 3-ю фазу клинических испытаний генной терапии SGT-003 (IMPACT DUCHENNE) у амбулаторных мужчин

Клинические испытания SGT-003 за пределами США

• В исследование IMPACT DUCHENNE, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование III фазы, проводимое за пределами США, зачислен первый участник. Начало приема препарата ожидается в первом квартале 2026 года.
• В настоящее время в клиническом исследовании IMPACT DUCHENNE действуют два центра, расположенных в Канаде и Австралии. Планируется расширение исследования на другие страны, включая Европу, начиная с середины 2026 года, при условии получения необходимых разрешений от регулирующих органов.
• Препарат SGT-003 получил статус «Инновационный паспорт» в рамках новой британской программы инновационного лицензирования и доступа (ILAP), которая направлена на ускорение вывода препарата на рынок и облегчение доступа пациентов к новым лекарствам, что потенциально позволяет SGT-003 стать первой генной терапией Дюшенна, появившейся на рынке Великобритании. Обозначение «Инновационный паспорт»

Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)

- Подписывайтесь на нас -