Solid Biosciences anuncia las perspectivas para 2026 de los ensayos clínicos de la terapia génica SGT-003 para la enfermedad de Duchenne

En un comunicado de prensa emitido por Solid Biosciences, se afirmó que “con múltiples interacciones regulatorias planificadas en los próximos meses, nuestro objetivo es lograr la alineación en una posible vía de aprobación acelerada para SGT-003 y llevar nuestra terapia en investigación al mercado para satisfacer la abrumadora demanda de la comunidad con Duchenne”.” Más información: Preguntas frecuentes sobre la terapia génica Solid Biosciences SGT-003

SGT-003 para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) en EE. UU.

• Hasta la fecha límite de seguridad del 9 de enero de 2026, SGT-003 ha sido generalmente bien tolerado en los 33 participantes dosificados en el ensayo clínico de fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE en curso.
  • El perfil de seguridad y tolerabilidad de SGT-003 continúa respaldando un régimen de inmunomodulación profiláctica solo con esteroides.
  • La dosificación ambulatoria está habilitada desde septiembre de 2025.
  • No se observó lesión hepática inducida por fármacos (DILI), microangiopatía trombótica (MAT), síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa) ni miocarditis hasta la fecha de corte del 9 de enero de 2026.
  • La monitorización de la seguridad cardíaca ha mostrado reducciones en las lesiones cardíacas y señales tempranas de normalización de la función sistólica cardíaca, medida mediante la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) (N = 14, corte de datos del 29 de septiembre de 2025).
• Se han observado niveles convincentes de expresión de microdistrofina (N = 10, corte de datos del 29 de septiembre de 2025) y una restauración concordante de componentes clave del complejo proteico asociado a la distrofina (DAPC).
• Se han observado mejoras en una variedad de biomarcadores de integridad muscular, lo que sugiere un efecto coordinado posterior (N = 11-14, corte de datos el 29 de septiembre de 2025).
• Durante la primera mitad de 2026, la Compañía planea tener múltiples interacciones con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para alinearse en el diseño de su ensayo confirmatorio de Fase 3 y en la evidencia confirmatoria necesaria requerida para respaldar la posible aprobación acelerada para SGT-003, con una actualización esperada a mediados de 2026.
• La Compañía espera informar datos adicionales del ensayo de fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE a mediados de 2026.

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Ensayo clínico de SGT-003 fuera de EE. UU.

• El primer participante se ha inscrito en IMPACT DUCHENNE, un ensayo clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y realizado fuera de EE. UU., cuya dosificación se espera que se realice en el primer trimestre de 2026.
• El ensayo IMPACT DUCHENNE tiene dos sitios de ensayos clínicos activos, ubicados en Canadá y Australia, con una expansión planificada a otros países, incluso en Europa, a partir de mediados de 2026, sujeto a la recepción de aprobaciones regulatorias.
• SGT-003 ha recibido la designación de Pasaporte de Innovación bajo la nueva Ruta de Acceso y Licencias Innovadoras del Reino Unido (ILAP), que tiene como objetivo acelerar el tiempo de comercialización y facilitar el acceso de los pacientes a nuevos medicamentos, posicionando a SGT-003 para convertirse potencialmente en la primera terapia génica para Duchenne en el mercado en el Reino Unido >>> Designación de Pasaporte de Innovación

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