Solid Biosciences ने ड्यूशेन जीन थेरेपी SGT-003 के नैदानिक परीक्षणों के लिए 2026 के दृष्टिकोण की घोषणा की

Solid Biosciences द्वारा जारी एक प्रेस विज्ञप्ति में कहा गया है कि "आगामी महीनों में कई नियामक वार्ताओं की योजना के साथ, हमारा लक्ष्य SGT-003 के लिए संभावित त्वरित अनुमोदन मार्ग पर सहमति प्राप्त करना और ड्यूशेन समुदाय की भारी मांग को पूरा करने के लिए अपनी प्रायोगिक चिकित्सा को बाजार में लाना है।"“ और अधिक जानें: Solid Biosciences SGT-003 जीन थेरेपी के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न

अमेरिका में ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) के लिए SGT-003

• 9 जनवरी, 2026 की सुरक्षा कटऑफ तिथि तक, चल रहे INSPIRE DUCHENNE चरण 1/2 नैदानिक परीक्षण में खुराक दिए गए 33 प्रतिभागियों में SGT-003 को आम तौर पर अच्छी तरह से सहन किया गया है।.
  • एसजीटी-003 की सुरक्षा और सहनशीलता प्रोफ़ाइल स्टेरॉयड-आधारित निवारक इम्यूनोमॉड्यूलेशन उपचार पद्धति का समर्थन करती है।.
  • सितंबर 2025 से बाह्य रोगी उपचार की सुविधा उपलब्ध करा दी गई है।.
  • 9 जनवरी, 2026 की कटऑफ तिथि तक, दवा-प्रेरित यकृत क्षति (डीआईएलआई), थ्रोम्बोटिक माइक्रोएंजियोपैथी (टीएमए), एटिपिकल हेमोलिटिक यूरेमिक सिंड्रोम (एएएचयूएस) या मायोकार्डिटिस का कोई मामला सामने नहीं आया है।.
  • हृदय सुरक्षा निगरानी से हृदय की क्षति में कमी और हृदय के सिस्टोलिक कार्य के सामान्यीकरण के प्रारंभिक संकेत मिले हैं, जैसा कि बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अंश (LVEF) द्वारा मापा गया है (N=14, डेटा कटऑफ 29 सितंबर, 2025)।.
• माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति के प्रभावशाली स्तर (एन = 10, डेटा कटऑफ 29 सितंबर, 2025) और डिस्ट्रोफिन-एसोसिएटेड प्रोटीन कॉम्प्लेक्स (डीएपीसी) के प्रमुख घटकों की सुसंगत बहाली देखी गई है।.
• मांसपेशियों की अखंडता के विभिन्न बायोमार्करों में सुधार देखा गया है, जो एक समन्वित अनुगामी प्रभाव का सुझाव देता है (एन=11-14, डेटा कटऑफ 29 सितंबर, 2025)।.
• 2026 की पहली छमाही के दौरान, कंपनी ने अपने चरण 3 पुष्टिकरण परीक्षण डिजाइन और एसजीटी-003 के लिए संभावित त्वरित अनुमोदन का समर्थन करने के लिए आवश्यक पुष्टिकरण साक्ष्य पर सहमति बनाने के लिए अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन (FDA) के साथ कई बार बातचीत करने की योजना बनाई है, और 2026 के मध्य में एक अपडेट आने की उम्मीद है।.
• कंपनी को उम्मीद है कि वह चरण 1/2 INSPIRE DUCHENNE परीक्षण से संबंधित अतिरिक्त डेटा 2026 के मध्य में जारी करेगी।.

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अमेरिका के बाहर एसजीटी-003 का नैदानिक परीक्षण

• इम्पैक्ट ड्यूशेन नामक एक चरण 3 यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, अमेरिका के बाहर किए जा रहे नैदानिक परीक्षण में पहले प्रतिभागी का नामांकन हो चुका है, जिसमें 2026 की पहली तिमाही में खुराक दिए जाने की उम्मीद है।.
• इम्पैक्ट ड्यूशेन परीक्षण के दो सक्रिय नैदानिक परीक्षण स्थल कनाडा और ऑस्ट्रेलिया में स्थित हैं, और नियामक अनुमोदन प्राप्त होने के बाद, 2026 के मध्य से यूरोप सहित अन्य देशों में इसका विस्तार करने की योजना है।.
• एसजीटी-003 को नए यूके इनोवेटिव लाइसेंसिंग एंड एक्सेस पाथवे (आईएलएपी) के तहत इनोवेशन पासपोर्ट पदनाम से सम्मानित किया गया है, जिसका उद्देश्य बाजार में दवाओं के आने के समय को कम करना और रोगियों को नई दवाओं तक पहुंच प्रदान करना है, जिससे एसजीटी-003 यूके में ड्यूशेन जीन थेरेपी के रूप में बाजार में आने वाली पहली दवा बनने की स्थिति में आ गई है। नवाचार पासपोर्ट पदनाम

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