Solid Biosciences 在一份新闻稿中表示：“我们计划在未来几个月与多家监管机构进行多次沟通，目标是就 SGT-003 的潜在加速审批途径达成一致，并将我们的在研疗法推向市场，以满足杜氏肌营养不良症患者群体的迫切需求。” 了解更多： 关于 Solid Biosciences SGT-003 基因治疗的常见问题
美国用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的SGT-003
- 截至 2026 年 1 月 9 日的安全截止日期，在正在进行的 INSPIRE DUCHENNE 1/2 期临床试验中，33 名接受给药的受试者对 SGT-003 的耐受性总体良好。.
- SGT-003 的安全性和耐受性特征继续支持仅使用类固醇的预防性免疫调节方案。.
- 自 2025 年 9 月起，门诊给药已开始实施。.
- 截至 2026 年 1 月 9 日截止日期，未观察到药物性肝损伤 (DILI)、血栓性微血管病 (TMA)、非典型溶血性尿毒综合征 (aHUS) 或心肌炎。.
- 心脏安全监测显示，心脏损伤减少，并且心脏收缩功能正常化的早期信号出现，以左心室射血分数 (LVEF) 衡量（N=14，数据截止于 2025 年 9 月 29 日）。.
- 观察到了显著的微型肌营养不良蛋白表达水平（N=10，数据截止于 2025 年 9 月 29 日）以及肌营养不良蛋白相关蛋白复合物 (DAPC) 关键成分的相应恢复。.
- 观察到一系列肌肉完整性生物标志物均有所改善，这表明存在协调的下游效应（N=11-14，数据截止日期为 2025 年 9 月 29 日）。.
- 2026 年上半年，公司计划与美国食品药品监督管理局 (FDA) 进行多次互动，以就其 3 期确证性试验设计以及支持 SGT-003 潜在加速批准所需的必要确证性证据达成一致，预计将于 2026 年年中发布更新。.
- 公司预计将于 2026 年年中公布 INSPIRE DUCHENNE 1/2 期试验的更多数据。.
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SGT-003在美国境外的临床试验
- 首位参与者已入组 IMPACT DUCHENNE，这是一项 3 期随机、双盲、安慰剂对照的美国以外临床试验，预计将于 2026 年第一季度开始给药。.
- IMPACT DUCHENNE 试验目前有两个活跃的临床试验点，分别位于加拿大和澳大利亚，并计划从 2026 年年中开始扩展到包括欧洲在内的其他国家，但前提是获得监管部门的批准。.
- SGT-003 已获得英国创新许可和准入途径 (ILAP) 下的创新护照认证，该途径旨在加快新药上市速度，并促进患者获得新药，使 SGT-003 有望成为英国首个上市的杜氏肌营养不良症基因疗法。 创新护照称号
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