Solid Biosciences annonce des perspectives pour 2026 concernant les essais cliniques de la thérapie génique SGT-003 contre la dystrophie musculaire de Duchenne

Dans un communiqué de presse publié par Solid Biosciences, il a été déclaré : “ Avec de multiples interactions réglementaires prévues dans les prochains mois, nous visons à parvenir à un accord sur une voie d'approbation accélérée potentielle pour le SGT-003 et à commercialiser notre thérapie expérimentale afin de répondre à la demande considérable de la communauté Duchenne. ” Apprendre encore plus: Questions fréquemment posées sur la thérapie génique Solid Biosciences SGT-003

SGT-003 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) aux États-Unis

• À la date limite de sécurité du 9 janvier 2026, le SGT-003 a été généralement bien toléré chez les 33 participants ayant reçu une dose dans le cadre de l'essai clinique de phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE en cours.
  • Le profil de sécurité et de tolérance du SGT-003 continue de soutenir un régime d'immunomodulation prophylactique à base de stéroïdes uniquement.
  • L’administration ambulatoire est possible depuis septembre 2025.
  • Aucune lésion hépatique d'origine médicamenteuse (DILI), microangiopathie thrombotique (TMA), syndrome hémolytique et urémique atypique (aHUS) ou myocardite n'a été observée à la date limite du 9 janvier 2026.
  • La surveillance de la sécurité cardiaque a montré des réductions des lésions cardiaques et des signes précoces de normalisation de la fonction systolique cardiaque, mesurée par la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) (N=14, date limite de collecte des données : 29 septembre 2025).
• Des niveaux d'expression de microdystrophine convaincants (N=10, date limite de collecte des données du 29 septembre 2025) et une restauration concordante des composants clés du complexe protéique associé à la dystrophine (DAPC) ont été observés.
• Des améliorations ont été observées dans une série de biomarqueurs de l'intégrité musculaire, suggérant un effet coordonné en aval (N=11-14, date limite de collecte des données : 29 septembre 2025).
• Au cours du premier semestre 2026, la Société prévoit d'avoir de multiples interactions avec la Food and Drug Administration américaine (FDA) afin de s'aligner sur la conception de son essai de confirmation de phase 3 et sur les preuves de confirmation nécessaires pour soutenir une éventuelle approbation accélérée du SGT-003, une mise à jour étant prévue au milieu de l'année 2026.
• La société prévoit de publier des données supplémentaires issues de l'essai de phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE au milieu de l'année 2026.

En savoir plus : Solid Biosciences lance un essai clinique de phase 3 sur la thérapie génique SGT-003 (IMPACT DUCHENNE) chez les hommes ambulants

Essai clinique du SGT-003 hors des États-Unis

• Le premier participant a été recruté pour l'étude IMPACT DUCHENNE, un essai clinique de phase 3 randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et mené hors des États-Unis, dont l'administration du traitement devrait avoir lieu au premier trimestre 2026.
• L’essai IMPACT DUCHENNE compte deux sites d’essais cliniques actifs, situés au Canada et en Australie, avec une expansion prévue dans d’autres pays, notamment en Europe, à partir du milieu de l’année 2026, sous réserve de l’obtention des autorisations réglementaires.
• Le SGT-003 a obtenu la désignation de « Passeport d’innovation » dans le cadre du nouveau programme britannique d’accès et de mise sur le marché des médicaments innovants (ILAP), qui vise à accélérer la commercialisation et à faciliter l’accès des patients aux nouveaux médicaments, positionnant ainsi le SGT-003 comme le premier traitement génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne commercialisé au Royaume-Uni. Désignation de passeport d'innovation

En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)

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