Solid Biosciences anuncia perspectivas para 2026 dos ensaios clínicos da terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne, SGT-003.

Em um comunicado de imprensa divulgado pela Solid Biosciences, foi declarado que “Com múltiplas interações regulatórias planejadas para os próximos meses, nosso objetivo é chegar a um consenso sobre uma possível via de aprovação acelerada para o SGT-003 e levar nossa terapia experimental ao mercado para atender à enorme demanda da comunidade de pacientes com distrofia muscular de Duchenne.” Saber mais: Perguntas frequentes sobre a terapia genética Solid Biosciences SGT-003

SGT-003 para distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) nos EUA

• Até a data limite de segurança de 9 de janeiro de 2026, o SGT-003 foi geralmente bem tolerado nos 33 participantes que receberam a dose no estudo clínico de Fase 1/2 em andamento com o INSPIRE DUCHENNE.
  • O perfil de segurança e tolerabilidade do SGT-003 continua a apoiar um regime de imunomodulação profilática apenas com esteroides.
  • A administração de doses em regime ambulatorial está disponível desde setembro de 2025.
  • Não foram observados casos de lesão hepática induzida por medicamentos (DILI), microangiopatia trombótica (TMA), síndrome hemolítica urêmica atípica (SHUa) ou miocardite até a data limite de 9 de janeiro de 2026.
  • O monitoramento da segurança cardíaca demonstrou reduções nas lesões cardíacas e sinais precoces de normalização da função sistólica cardíaca, conforme medido pela fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) (N=14, data de corte dos dados: 29 de setembro de 2025).
• Foram observados níveis expressivos de expressão de microdistrofina (N=10, data limite de 29 de setembro de 2025) e restauração concordante de componentes-chave do complexo proteico associado à distrofina (DAPC).
• Foram observadas melhorias em uma série de biomarcadores de integridade muscular, sugerindo um efeito coordenado subsequente (N=11-14, data limite de coleta de dados: 29 de setembro de 2025).
• Durante o primeiro semestre de 2026, a empresa planeja ter múltiplas interações com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA (FDA) para alinhar o desenho do seu estudo confirmatório de Fase 3 e as evidências confirmatórias necessárias para apoiar uma possível aprovação acelerada do SGT-003, com uma atualização prevista para meados de 2026.
• A empresa espera divulgar dados adicionais do estudo de Fase 1/2 com o INSPIRE DUCHENNE em meados de 2026.

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Ensaio clínico do SGT-003 fora dos EUA

• O primeiro participante foi inscrito no IMPACT DUCHENNE, um ensaio clínico de Fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e realizado fora dos EUA, com previsão de administração da dose no primeiro trimestre de 2026.
• O estudo IMPACT DUCHENNE possui dois centros de pesquisa clínica ativos, localizados no Canadá e na Austrália, com planos de expansão para outros países, incluindo a Europa, a partir de meados de 2026, sujeita à obtenção das aprovações regulatórias.
• O SGT-003 recebeu a designação de Passaporte de Inovação ao abrigo do novo Programa de Licenciamento e Acesso a Medicamentos Inovadores (ILAP) do Reino Unido, que visa acelerar o tempo de lançamento no mercado e facilitar o acesso dos pacientes a novos medicamentos, posicionando o SGT-003 como o primeiro medicamento de terapia genética para a distrofia muscular de Duchenne a chegar ao mercado no Reino Unido. Designação de Passaporte da Inovação

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