Solid Biosciences gibt Prognose für 2026 für klinische Studien zur Duchenne-Gentherapie SGT-003 bekannt

In einer Pressemitteilung von Solid Biosciences hieß es: “Mit mehreren geplanten Gesprächen mit den Zulassungsbehörden in den kommenden Monaten streben wir eine Einigung über einen potenziell beschleunigten Zulassungsweg für SGT-003 an und wollen unsere Prüftherapie auf den Markt bringen, um die überwältigende Nachfrage der Duchenne-Gemeinschaft zu decken.” Mehr erfahren: Häufig gestellte Fragen zur Solid Biosciences SGT-003-Gentherapie

SGT-003 für Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) in den USA

• Bis zum Stichtag der Sicherheitsbewertung am 9. Januar 2026 wurde SGT-003 von den 33 Teilnehmern der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie INSPIRE DUCHENNE im Allgemeinen gut vertragen.
  • Das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von SGT-003 unterstützt weiterhin ein prophylaktisches Immunmodulationsregime, das ausschließlich auf Steroiden basiert.
  • Die ambulante Dosierung ist seit September 2025 möglich.
  • Bis zum Stichtag 9. Januar 2026 wurden keine Fälle von medikamenteninduzierter Leberschädigung (DILI), thrombotischer Mikroangiopathie (TMA), atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) oder Myokarditis beobachtet.
  • Die Überwachung der kardialen Sicherheit zeigte eine Verringerung der Herzschädigung und frühe Anzeichen einer Normalisierung der systolischen Herzfunktion, gemessen an der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) (N=14, Datenstichtag: 29. September 2025).
• Überzeugende Mikrodystrophin-Expressionswerte (N=10, Datenstichtag 29. September 2025) und eine damit einhergehende Wiederherstellung wichtiger Komponenten des Dystrophin-assoziierten Proteinkomplexes (DAPC) wurden beobachtet.
• Es wurden Verbesserungen bei einer Reihe von Biomarkern der Muskelintegrität beobachtet, was auf einen koordinierten Folgeeffekt hindeutet (N=11-14, Datenstichtag 29. September 2025).
• Im ersten Halbjahr 2026 plant das Unternehmen mehrere Gespräche mit der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde (FDA), um sich auf das Design der bestätigenden Phase-3-Studie und die notwendigen bestätigenden Nachweise für eine mögliche beschleunigte Zulassung von SGT-003 abzustimmen. Ein Update wird Mitte 2026 erwartet.
• Das Unternehmen geht davon aus, Mitte 2026 weitere Daten aus der Phase-1/2-Studie INSPIRE DUCHENNE zu veröffentlichen.

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Klinische Studie mit SGT-003 außerhalb der USA

• Der erste Teilnehmer wurde in die IMPACT DUCHENNE-Studie aufgenommen, eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie außerhalb der USA, deren Verabreichung voraussichtlich im ersten Quartal 2026 erfolgen wird.
• Die IMPACT DUCHENNE-Studie hat zwei aktive klinische Studienzentren in Kanada und Australien. Geplant ist eine Ausweitung auf weitere Länder, darunter auch in Europa, ab Mitte des Jahres 2026, vorbehaltlich des Erhalts der behördlichen Genehmigungen.
• SGT-003 wurde im Rahmen des neuen britischen Programms für innovative Zulassung und Zugangsförderung (ILAP) mit dem Innovationspass ausgezeichnet. Ziel des ILAP ist es, die Markteinführungszeit zu verkürzen und den Patientenzugang zu neuen Medikamenten zu erleichtern. Dadurch hat SGT-003 das Potenzial, die erste Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie in Großbritannien zu werden. Auszeichnung „Innovationspass“

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