Die Ärzte des University of Miami Health System und des Holtz Children's Hospital spielen eine wichtige Rolle bei der Ermöglichung des Zugangs zu ELEVIDYS.
Die Therapie überträgt ein funktionales Mikrogen auf die Muskelzellen und kann so möglicherweise das Fortschreiten der DMD stoppen und in manchen Fällen sogar umkehren.
Wirksamkeit von ELEVIDYS
Die Geschwister Raniya, 15 Jahre alt, und Amir, 8, erhielten Ende Oktober ihre ELEVIDYS-Infusionen im Holtz Children's Hospital. Sie müssen möglicherweise mehrere Monate warten, um zu erfahren, ob die Behandlung erfolgreich war, aber die ersten Anzeichen sind ermutigend.Mehr lesen]
„Bei ihrem letzten Termin ging es Raniya bereits besser, sie fühlte sich stärker, ging mehr und war nicht mehr so sehr auf einen Rollstuhl angewiesen“, sagte Dr. Lopez-Alberola.
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