Les médecins du système de santé de l'Université de Miami et de l'hôpital pour enfants Holtz jouent un rôle majeur dans l'accès à ELEVIDYS.
La thérapie délivre un microgène fonctionnel aux cellules musculaires, ce qui permet potentiellement d’arrêter la progression de la DMD et, dans certains cas, de l’inverser.
Efficacité d'ELEVIDYS
Les frères et sœurs Raniya, 15 ans, et Amir, 8 ans, ont reçu leur perfusion unique d'ELEVIDYS à l'hôpital pour enfants Holtz fin octobre. Ils devront peut-être attendre plusieurs mois pour savoir si le traitement a été efficace, mais les premiers signes sont encourageants.En savoir plus]
« Lors de son dernier rendez-vous, Raniya allait déjà mieux, se sentait plus forte, marchait davantage et ne dépendait plus autant d'un fauteuil roulant », a déclaré le Dr Lopez-Alberola.
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