Miami Üniversitesi Sağlık Sistemi ve Holtz Çocuk Hastanesi doktorları ELEVIDYS erişimini sağlamada önemli bir rol oynuyor.
Terapi, kas hücrelerine işlevsel bir mikro gen iletiyor ve DMD'nin ilerlemesini durdurabiliyor, hatta bazı durumlarda geri çevirebiliyor.
ELEVIDYS'in Etkinliği
15 yaşındaki Raniya ve 8 yaşındaki Amir kardeşler, Ekim ayı sonlarında Holtz Çocuk Hastanesi'nde tek ELEVIDYS infüzyonlarını aldılar. Tedavinin başarılı olup olmadığını öğrenmek için birkaç ay beklemeleri gerekebilir, ancak erken belirtiler cesaret verici. [Devamını oku]
Dr. Lopez-Alberola, "Son randevusunda Raniya zaten daha iyi durumdaydı, kendini daha güçlü hissediyordu, daha fazla yürüyordu ve tekerlekli sandalyeye eskisi kadar bağımlı değildi" dedi.
Ayrıca Okuyun: Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
