Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses exon-skipping technology and RNA-based medicines, including antisense oligonucleotides (ASOs). The company presented the new findings at the 22nd Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. The results showed...
Basın Bültenleri
STM-01, Duchenne Kas Distrofisi İçin Faz 2 Klinik Çalışmasına Başladı
Secretome Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında deneysel tedavisi STM-01'i değerlendiren Faz 2 klinik çalışması THRIVE-2'nin başladığını duyurdu. Çalışmaya kayıtlar başladı ve ilk katılımcının yakında kaydolması bekleniyor. THRIVE-2 Nedir? THRIVE-2, çok merkezli, çok dozlu bir çalışma olarak tasarlanmıştır...
Keşfetmeye devam edin
Araştırma
Keros Therapeutics, Faz 2 Rinvatercept Çalışmasında İlk Hastaya Doz Verdi
Keros Therapeutics, deneysel bir ilaç olan Rinvatercept'in geliştirilmesinde önemli bir adım attığını duyurdu...
Araştırma
Tevard'ın tRNA Terapisi, DMD'de Tam Uzunlukta Distrofini Geri Kazandırmak İçin Anlamsız Mutasyonları Hedefliyor
Tevard'nin baskılayıcı tRNA terapisi, anlamsız mutasyonları ele almak için yeni bir yol sunabilir...
Araştırma
Mikro-Distrofinin Ötesinde: Tam Boy Distrofin, DMD Gen Terapisinde Bir Sonraki Adım Olabilir mi?
Indiana Üniversitesi'nden Doktora sahibi Renzhi Han, gen terapisi alanında yeni bir yön geliştiriyor...
Araştırma
Anlamsız Mutasyonlar Üzerine Yapılan tRNA Araştırması, Genetik Bozukluklar için Yeni Bir Umut Sunuyor
Toronto Üniversitesi, Üniversite Sağlık Ağı ve SickKids'teki araştırmacılar bir...
Araştırma
PBGENE-DMD Klinik Denemelere Başladı: Duchenne Gen Düzenleme Çalışmasında İlk Hastaya Doz Verildi
Precision BioSciences, Duchenne kas distrofisi (DMD) gen düzenlemesinde önemli bir dönüm noktasına ulaştı....
Araştırma
HLB Panagene Duchenne Kas Distrofisi İçin Yeni Bir Yaklaşım Olarak PNA-AOC'ye Yöneliyor
Duchenne kas distrofisi (DMD), birçok tedavi yönteminin yetersiz olması nedeniyle ilaç geliştiriciler için önemli bir zorluk olmaya devam etmektedir...
Araştırma
Sarcomatrix, Duchenne Kas Distrofisi için S-969'un İlk İnsan Denemesini 2027'de Gerçekleştirmeyi Planlıyor
Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalığından etkilenen aileler için her yeni klinik gelişme umut veriyor...
Araştırma
DYNE-251 Faz 3 FORZETTO Z-Rostudirsen'in DMD için Klinik Çalışması Resmen Başladı
Dyne Therapeutics, Dyne Therapeutics Faz 3 FORZETTO Denemesinin başladığını duyurdu...
Araştırma
Del-Zota SAFARI44 Faz 3 Çalışması: Duchenne Kas Distrofisi İçin Yeni Bir Ekzon 44 Atlama Çalışması
Duchenne kas distrofisi (DMD) araştırmaları, yeni bir çalışmanın başlatılmasıyla birlikte ilerlemeye devam ediyor...
Araştırma
BioMarin, Duchenne Musküler Distrofisi için BMN 351 Ekzon 51 Atlama Tedavisi Faz 2 Klinik Çalışmasını Başlattı
BioMarin Pharmaceutical, BMN'yi değerlendiren yeni bir Faz 2 uzatma çalışmasını (NCT07573631) resmen başlattı...
Araştırma
Precision BioSciences, Duchenne Kas Distrofisi Olan Ayakta Tedavi Gören Hastalarda PBGENE-DMD'nin Faz 1/2a (FUNCTION-DMD) Çalışmasının Başladığını Duyurdu
Precision BioSciences, PBGENE-DMD'nin (NCT07429240) Faz 1/2a denemesinin başlatıldığını duyurdu...
Araştırma
ELEVIDYS ENHANCE Çalışması: Duchenne Kas Distrofisinde Güvenlik ve Etkinliği Değerlendirmek İçin Faz 4 Çalışması Başladı
ENHANCE çalışması, gerçek dünya koşullarındaki etkileri değerlendirmek üzere tasarlanmış bir Faz 4 klinik çalışmasıdır...
Son makaleler
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...
Basın Bültenleri
Satellos, Duchenne Musküler Distrofisi İçin Forazapadin'in Faz 2 Çalışmasında Hasta Kayıtlarını Tamamladı
Satellos Bioscience, Faz 2 klinik çalışması olan BASECAMP'e kayıtların tamamlandığını duyurdu...
Basın Bültenleri
STM-01, Duchenne Kas Distrofisi İçin Faz 2 Klinik Çalışmasına Başladı
Secretome Therapeutics, THRIVE-2 adlı Faz 2 klinik çalışmasının başladığını duyurdu. Çalışmada şu faktörler değerlendirilecek...