DYNE-251 Faz 3 FORZETTO Z-Rostudirsen'in DMD için Klinik Çalışması Resmen Başladı
Dyne Therapeutics, DMD için Z-Rostudirsen'in Dyne Therapeutics Faz 3 FORZETTO Denemesinin (NCT07608432) başladığını duyurarak önemli bir ilerleme daha kaydetti...
Del-Zota SAFARI44 Faz 3 Çalışması: Duchenne Kas Distrofisi İçin Yeni Bir Ekzon 44 Atlama Çalışması
Duchenne kas distrofisi (DMD) araştırmaları, AOC 1044'ü değerlendiren Del-Zota SAFARI44 Faz 3 klinik çalışmasının başlatılmasıyla birlikte ilerlemeye devam ediyor...
BioMarin, Duchenne Musküler Distrofisi için BMN 351 Ekzon 51 Atlama Tedavisi Faz 2 Klinik Çalışmasını Başlattı
BioMarin Pharmaceutical, deneysel bir ekson 51 atlama tedavisi olan ve insanlar için tasarlanmış BMN 351'i değerlendiren yeni bir Faz 2 uzatma çalışmasını (NCT07573631) resmen başlattı...
Precision BioSciences, Duchenne Kas Distrofisi Olan Ayakta Tedavi Gören Hastalarda PBGENE-DMD'nin Faz 1/2a (FUNCTION-DMD) Çalışmasının Başladığını Duyurdu
Precision BioSciences, 2 ila 7 yaş arası ayakta tedavi gören Duchenne kas distrofisi hastalarında PBGENE-DMD'nin (NCT07429240) Faz 1/2a denemesinin başlatıldığını duyurdu.
ELEVIDYS ENHANCE Çalışması: Duchenne Kas Distrofisinde Güvenlik ve Etkinliği Değerlendirmek İçin Faz 4 Çalışması Başladı
ENHANCE çalışması, Duchenne kas distrofisi olan hastalarda ELEVIDYS'in gerçek dünya koşullarındaki güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış bir Faz 4 klinik çalışmasıdır...