Ataluren (Translarna) Nedir? Ataluren Ne İçin Kullanılır?
Ataluren (Translarna), ilerleyici ve ölümcül bir nöromüsküler hastalık olan Duchenne kas distrofisi (DMD) olan ayaktan hastalarda hastalığın ilerlemesini geciktirmek için kullanılan araştırma aşamasındaki bir ilaçtır.
Percheron, Duchenne (DMD) İçin Avicursen (ATL1102) Çalışmasında Hayal Kırıklığına Uğradı
Percheron Therapeutics, geçen yılki hayal kırıklığı yaratan Faz IIb sonuçlarının ardından, Duchenne kas distrofisi (DMD) dışında diğer endikasyonlarda da avicursen'i (ATL1102) araştıracağını duyurdu.
Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri
Duchenne kas distrofisi hastalığına yönelik yeni gen tedavisi çalışmalarının sonuçları 2025 yılında meraklı gözlerle izlenecek. Deneme aşamaları...
Deramiocel nedir? CAP-1002 ne işe yarar?
Nadir hastalıkların tedavisi için dönüştürücü hücre ve ekzosom bazlı tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics, bugün başvurunun tamamlandığını duyurdu...
Duchenne Gen Terapisi İmmünojenik Sınıf Etkisine Rağmen Uygun Bir Tedavi midir?
Kardiyomiyopati veya solunum komplikasyonları sonucu ilerleyici kas güçsüzlüğü ve sonunda ölüm, ciddi bir kas hastalığı olan Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalığının ayırt edici özellikleridir.