Duchenne Ekzon 51 atlama terapileri, Duchenne kas distrofisi (DMD) sorumlu genetik mutasyonu ele almayı amaçlayan yenilikçi tedavilerdir. Ekzon 51'i atlayarak...
LE051 çalışmasının amacı, ekson 51 ile tedavi edilen DMD hastalarında LE051 intravenöz tedavisinin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmektir.
Milyonlarca insan için kas kaybetmek, güçlerinin yanı sıra özgürlüklerini de kaybetmek anlamına gelir. Duchenne kas distrofisinden, yaşlanmadan veya...
Duchenne kas distrofisi (DMD) olan ve yürüyemeyen bireylerde, deneysel bir distrofin ekspresyonlu kimerik (DEC) hücre tedavisi olan DT-DEC01'in (Dystrogen Therapeutics) güvenli olduğu bulundu...