ELEVIDYS ENHANCE Çalışması: Duchenne Kas Distrofisinde Güvenlik ve Etkinliği Değerlendirmek İçin Faz 4 Çalışması Başladı
ENHANCE çalışması, Duchenne kas distrofisi olan hastalarda ELEVIDYS'in gerçek dünya koşullarındaki güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış bir Faz 4 klinik çalışmasıdır...
Medera'nın DMD Kardiyomiyopatisi için Gen Terapisi, FDA'nın Hızlı Takip Onayı Almasıyla Hız Kazanıyor
DMD kardiyomiyopatisi için gen terapisinde umut vadeden bir gelişme kaydedildi: Medera Inc., ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden Hızlı Takip (Fast Track) statüsü aldı...
SGT-003 Gen Terapisi: INSPIRE DUCHENNE Faz 3 Çalışması Başladı
Solid Biosciences, Duchenne kas distrofisi için deneysel gen terapisi SGT-003'ü değerlendiren devam eden Faz 1/2 INSPIRE DUCHENNE klinik çalışmasından umut verici ara sonuçlar bildirdi...
Atossa, Duchenne Fare Modelinde Kas Fonksiyonunda İyileşme Gösteren Yeni (Z)-Endoxifen Araştırmasını Sundu
Orlando'da düzenlenen 2026 MDA Klinik ve Bilimsel Konferansı'nda, Atossa Therapeutics araştırmacıları (Z)-endoxifen ve potansiyel kullanımı hakkında yeni preklinik veriler sundular...
Duchenne Kas Distrofisi için Del-Zota Faz 3 SAFARI44 Klinik Çalışması: Çalışma Tasarımı, Veriler ve Klinik Önemi
Duchenne kas distrofisi için yürütülen del-zota faz 3 SAFARI44 klinik çalışması, ekson-44'e duyarlı genetik hastalığı olan hastalar için hedefe yönelik tedaviler geliştirmeye yönelik önemli bir adımı temsil etmektedir...