Capricor Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında Deramiocel'i değerlendiren HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi. Üst ekstremite fonksiyonuna odaklanan 24 aylık açık etiketli uzatma çalışması verileri, plasebo ile bir yıl tedavi gördükten sonra Deramiocel tedavisine başlayan hastaların, tedavinin ilk yılında üst ekstremite fonksiyonlarında önemli ölçüde daha yavaş bir gerileme yaşadığını göstermiştir.
Yeni bulgular 2026 Dünya Kas Topluluğu Kongresi'nde sunuldu. HOPE-3 çalışması, Duchenne kas distrofisi olan hastalarda Deramiocel'i değerlendiren bir Faz 3 klinik çalışmasıdır. Çalışmanın randomize, plasebo kontrollü bölümüne başlangıçta toplam 106 hasta dahil edildi. Bu dönemi tamamlayan hastalar, açık etiketli bir uzatma döneminde Deramiocel almaya devam edebilirler. Daha Fazla Bilgi Edinin: Deramiocel Nedir?
Deramiocel'e Başlandıktan Sonra Üst Ekstremitedeki Gerileme Yavaşladı
En önemli bulgulardan biri, ilk yıl plasebo alan ve daha sonra Deramiocel'ye geçen hastalardan elde edildi.
Bu hastalar, plasebo tedavisine başladıkları ilk yıl boyunca PUL 2.0 toplam puanlarında ortalama 2,05 puanlık bir düşüş yaşadılar. Deramiocel'in başlamasının ardından gelen yıl boyunca, ortalama düşüşleri 0,49 puana geriledi.
Capricor'a göre bu, hastaların plasebo aldıkları önceki yıla kıyasla üst ekstremite kayıp oranında 76%'lik bir azalmayı temsil etmektedir.
Üst ekstremite fonksiyonu, Duchenne kas distrofisi olan kişiler için özellikle önemlidir çünkü bağımsızlık ve günlük aktivitelerle yakından bağlantılıdır.
Başlangıçtan İtibaren Deramiocel Alan Hastalar
Çalışmada ayrıca, denemenin başlangıcından itibaren Deramiocel alan hastalar da takip edildi.
Bu grupta, ortalama PUL 2.0 puanı ilk yılda 0,95 puan, ikinci yılda ise 0,89 puan azaldı. İki yıl boyunca elde edilen benzer sonuçlar, yavaşlayan düşüşün tedavinin ikinci yılında da devam ettiğini göstermektedir.
Doğa Tarihiyle Karşılaştırma
24. ayda, her iki grupta da üst ekstremite fonksiyonundaki gerileme, doğal seyir modellerinin öngördüğünden daha azdı.
İlk yıl plasebo, ikinci yıl ise Deramiocel alan hastalarda gözlemlenen değişim -3,76 puan olurken, doğal seyrin öngördüğü düşüş -5,35 puandı.
Her iki yıl boyunca Deramiocel alan hastalarda gözlemlenen değişim -3,42 puan olurken, tahmin edilen düşüş -5,88 puandı.
Ancak Capricor, bu doğal seyir karşılaştırmalarının yalnızca tanımlayıcı nitelikte olduğunu ve hasta eşleştirmesine veya istatistiksel testlere dayanmadığını belirtti.
Bu Sonuçların Anlamı
24 aylık sonuçlar, Deramiocel'nin Duchenne kas distrofisi olan kişilerde üst ekstremite fonksiyon kaybını yavaşlatabileceğine dair ek kanıtlar sunmaktadır. En dikkat çekici bulgu, plasebodan Deramiocel'ye geçen hastalarda gerileme oranındaki azalmadır.
Aynı zamanda, açık etiketli uzatma çalışması, 24. ayda resmi istatistiksel karşılaştırmalar için tasarlanmamış veya yeterli güce sahip değildi. Bu nedenle, sonuçlar çalışma tasarımının sınırlamaları dahilinde yorumlanmalıdır.
Capricor, bu verileri Deramiocel Biyolojik Ürün Lisans Başvurusuna (BLA) yapılan önemli bir değişikliğin parçası olarak sunmuştur. FDA numaralı başvurunun mevcut PDUFA hedef işlem tarihi 22 Kasım 2026'dır.
Daha Fazlasını Keşfedin: Duchenne Klinik Araştırma Yerleri Haritası
