Yüksek karşılanmamış ihtiyaçlara sahip hastalıklar için in vivo gen düzenleme terapileri geliştirmek amacıyla yenilikçi tescilli ARCUS® platformunu kullanan klinik aşamada gen düzenleme şirketi Precision BioSciences, bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) PBGENE-DMD'ye Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için Yetim İlaç Tanımı verdiğini duyurdu.
Precision BioSciences Geliştirme ve İşletme Direktörü Cindy Atwell, "FDA'den PBGENE-DMD için Yetim İlaç Tanımı alınması, Duchenne kas distrofisi ile yaşayan erkek çocuklar için kas fonksiyonunu zamanla önemli ölçüde iyileştiren güvenli tedaviler sunma konusundaki karşılanmamış muazzam ihtiyacı ve aciliyeti vurguluyor," dedi. "Bu düzenleyici dönüm noktası, yakın zamanda aldığımız Nadir Pediatrik Hastalık tanımına dayanıyor ve klinik öncesi kanıtlarımızla birlikte, bu programı kliniğe doğru ilerletmemizde bize muazzam bir güven veriyor. İleriye baktığımızda, PBGENE-DMD'yi düzenleyici dönüm noktalarına doğru ilerletirken FDA ile aktif diyalog halindeyiz ve klinik verilerin 2026'da elde edilmesi bekleniyor."
PBGENE-DMD nedir?
PBGENE-DMD, Precision'ın DMD tedavisine yönelik geliştirme programıdır. Bu yaklaşım, fonksiyonel sonuçları iyileştirmek amacıyla vücuttaki distrofin proteininin neredeyse tam uzunluğunu geri kazandırmak amacıyla distrofin geninin 45-55. ekzonlarını çıkarmak için tek bir AAV'de tek seferlik uygulama yoluyla verilen iki tamamlayıcı ARCUS nükleazını kullanır. PBGENE-DMD, DMD hasta popülasyonunun 60%'sinden fazlasını hedeflemektedir.
Klinik öncesi çalışmalarda, PBGENE-DMD, DMD'nin ilerlemesinde rol oynayan temel kas tiplerini hedefleme yeteneğini gösterdi ve insanlaştırılmış bir DMD fare modelinde önemli, kalıcı işlevsel iyileştirmeler üretti. PBGENE-DMD, vücudun kardiyak doku ve çeşitli temel iskelet kas grupları dahil olmak üzere birden fazla kasta neredeyse tam uzunlukta işlevsel bir distrofin proteini üretme yeteneğini geri kazandırdı. Ek olarak, PBGENE-DMD, uzun vadeli dayanıklılık ve sürekli işlevsel iyileştirme için kritik olduğuna inanılan uydu kas kök hücrelerini düzenledi.
