A Precision BioSciences, uma empresa de edição genética em estágio clínico que utiliza sua nova plataforma proprietária ARCUS® para desenvolver terapias de edição genética in vivo para doenças com alta necessidade não atendida, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) concedeu a designação de medicamento órfão para o PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).
“O recebimento da Designação de Medicamento Órfão do FDA para o PBGENE-DMD ressalta a enorme necessidade não atendida e a urgência de oferecer tratamentos seguros que melhorem significativamente a função muscular ao longo do tempo para meninos que vivem com distrofia muscular de Duchenne”, disse Cindy Atwell, Diretora de Desenvolvimento e Negócios do Precision BioSciences. “Este marco regulatório se baseia em nossa recente obtenção da designação de Doença Pediátrica Rara e, juntamente com nosso conjunto de evidências pré-clínicas, nos dá enorme confiança à medida que avançamos com este programa em direção à clínica. Olhando para o futuro, continuamos em diálogo ativo com o FDA à medida que avançamos com o PBGENE-DMD em direção aos marcos regulatórios, com dados clínicos previstos para 2026.”
O que é PBGENE-DMD?
PBGENE-DMD é o programa de desenvolvimento da Precision para o tratamento de DMD. A abordagem usa duas nucleases ARCUS complementares administradas por meio de uma única administração em um único AAV para excisar os éxons 45-55 do gene da distrofina com o objetivo de restaurar quase todo o comprimento da proteína distrofina dentro do corpo para melhorar os resultados funcionais. O PBGENE-DMD visa atender mais de 60% da população de pacientes com DMD.
Em estudos pré-clínicos, o PBGENE-DMD demonstrou a capacidade de atingir os principais tipos musculares envolvidos na progressão da DMD e produziu melhorias funcionais significativas e duradouras em um modelo murino humanizado com DMD. O PBGENE-DMD restaurou a capacidade do corpo de produzir uma proteína distrofina funcional quase completa em múltiplos músculos, incluindo tecido cardíaco e vários grupos musculares esqueléticos importantes. Além disso, o PBGENE-DMD editou células-tronco musculares satélites, consideradas essenciais para a durabilidade a longo prazo e a melhora funcional sustentada.
