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PBGENE-DMD entra em ensaios clínicos: primeiro paciente recebe dose em estudo de edição genética para distrofia muscular de Duchenne
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7 programas de pesquisa inovadores sobre DMD que podem transformar o tratamento da distrofia muscular de Duchenne em 2026
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Precision BioSciences recebe aprovação nos EUA para o pedido de novo medicamento experimental (IND) do FDA, o primeiro da sua classe, para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
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A Precision BioSciences prevê o início da administração da dose aos pacientes com distrofia muscular de Duchenne no início do segundo trimestre de 2026.
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O FDA designa o PBGENE-DMD como um medicamento órfão pelo Precision BioSciences para tratar a distrofia muscular de Duchenne
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Precision BioSciences destaca novos dados pré-clínicos para PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
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Precision BioSciences recebe a designação de doença pediátrica rara FDA para PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
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Perguntas frequentes sobre o Elevidys usado para DMD
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21 de agosto de 2026
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Ferramenta CRISPR GuideX: hfCas12Max em terapias baseadas em CRISPR
Diretrizes de cuidados
Exercícios respiratórios na distrofia muscular de Duchenne: terapia respiratória, cuidados pulmonares e suporte pulmonar.
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A BioMarin inicia o ensaio clínico de fase 2 da terapia de supressão do éxon 51 com BMN 351 para distrofia muscular de Duchenne.
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