A Precision BioSciences anunciou o início de um ensaio clínico de Fase 1/2a do PBGENE-DMD (NCT07429240) em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne com idades entre 2 e 7 anos. Neste ensaio clínico, uma dose única de FUNCTION-DMD será estudada ao longo de 130 semanas. Leia mais: O Precision BioSciences recebe a aprovação do pedido de novo medicamento experimental (IND) nos EUA, assim como o FDA.
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Este estudo de Fase 1/2a foi concebido para avaliar a segurança, a tolerabilidade e os primeiros sinais de eficácia do PBGENE-DMD em indivíduos com DMD que apresentam mutações adequadas para a excisão dos exons 45 a 55. Tendo em vista as limitações das opções de tratamento atuais, a PBGENE-DMD oferece uma nova estratégia promissora com o objetivo de proporcionar uma correção potencialmente única e duradoura do defeito genético subjacente no maior subgrupo molecular de pessoas com DMD.
Um total de até 18 participantes podem ser inscritos neste estudo. A duração total da participação no estudo para cada participante é de aproximadamente 130 semanas.
O que é o ensaio clínico de fase 1/2a do PBGENE-DMD?
Este é um ensaio clínico em fase inicial que testa um novo tratamento chamado PBGENE-DMD em meninos e homens com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que apresentam alterações genéticas específicas que podem responder a essa terapia. Os participantes receberão uma dose única do tratamento por via intravenosa (em uma veia do braço). Os médicos monitorarão de perto a segurança, os efeitos colaterais e os primeiros sinais de que o tratamento está funcionando.
Para ajudar a reduzir possíveis reações imunológicas, os participantes também receberão medicamentos de curto prazo no período próximo ao tratamento.
O estudo tem duas partes. Na Parte 1, os pesquisadores determinarão uma dose segura e bem tolerada. Se essa dose for confirmada, a Parte 2 incluirá participantes adicionais para avaliar melhor o tratamento.
Até 18 participantes farão parte do estudo. Cada pessoa será acompanhada por cerca de 2 anos e meio (aproximadamente 130 semanas).
Saber mais: Terapia de edição genética do gene PBGENE-DMD: benefícios, elegibilidade e perguntas frequentes
PBGENE-DMD Fase 1/2a – NCT07429240
Estudo de Fase 1/2a, multicêntrico e aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar do PBGENE-DMD em participantes com distrofia muscular de Duchenne (FUNCTION-DMD).
Início do estudo (estimado): 2026-03
Conclusão primária (estimada): 2029-11
Conclusão do estudo (estimada): 2029-12
Número estimado de participantes: 18
Tipo de estudo: Intervencionista
Localização: Hospital Infantil do Arkansas
Idades elegíveis para o estudo: 2 a 7 anos (Criança)
Principais critérios de inclusão e exclusão. – NCT07429240
Como participar do ensaio clínico de fase 1/2a do PBGENE-DMD
Para participar do ensaio clínico de Fase 1/2a do PBGENE-DMD, você pode usar as informações de contato abaixo. Saber mais: Como participar de ensaios clínicos para Duchenne (DMD)?
Nome: Eileen Bristow
Número de telefone: +1-610-462-1004
E-mail: [email protected]
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