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PBGENE-DMD entra em ensaios clínicos: primeiro paciente recebe dose em estudo de edição genética para distrofia muscular de Duchenne
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A Precision BioSciences anunciou o início do estudo de Fase 1/2a (FUNCTION-DMD) da PBGENE-DMD em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de imprensa
A Satellos anuncia a administração da primeira dose a um participante no estudo pediátrico de Fase 2 do SAT-3247 para distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de imprensa
A Entrada Therapeutics anunciou que divulgará os dados de seus estudos sobre o salto de éxons em 2026.
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A Satellos anunciou o início do estudo de Fase 2A (BASECAMP) da SAT-3247 em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne.
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A empresa chinesa Ractigen Therapeutics está iniciando ensaios clínicos para investigar a segurança e a tolerabilidade do RAG-18 em pacientes com DMD (distrofia muscular de Duchenne).
RAG-18
Comunicados de imprensa
Satellos anuncia o primeiro paciente adulto a receber a dose de LT-001, um estudo aberto de acompanhamento de longo prazo de SAT-3247 na distrofia muscular de Duchenne
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Começa o ensaio clínico de fase 2 da terapia de salto de éxon WVE-N531 para distrofia muscular de Duchenne
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Terapia genética SPOT-mRNA03 para distrofia muscular de Duchenne inicia ensaio clínico de fase 1
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Popular
Perguntas frequentes sobre o Elevidys usado para DMD
Pode Ekinci
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21 de agosto de 2026
Leitura obrigatória
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Ensaio clínico de fase 3 com Del-Zota e SAFARI44: um novo estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de imprensa
A terapia gênica RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne demonstra melhora na NSAA e na expressão de microdistrofina — mas faltam dados importantes sobre biomarcadores.
Editoriais
Ferramenta CRISPR GuideX: hfCas12Max em terapias baseadas em CRISPR
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