A Wave Life Sciences Ltd. anunciou em seu site ClinicalTrials.gov que um ensaio clínico de fase 2 do WVE-N531 (Terapia de salto do exon 53) começará em novembro de 2025 com 175 participantes na Jordânia e no Reino Unido.
Índice
O que é a terapia de salto de éxon WVE-N531
WVE-N531 é uma terapia experimental de salto de exon que está sendo desenvolvida como uma terapia potencial para pacientes com DMD passíveis de salto de exon 53. O WVE-N531 foi desenvolvido utilizando as melhores modificações químicas de oligonucleotídeos da Wave, incluindo a química de estrutura PN. O WVE-N531 recebeu a Designação de Medicamento Órfão e a Designação de Doença Pediátrica Rara da Food & Drug Administration (FDA) dos EUA.
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Terapia de salto de éxon WVE-N531 Fase 2 – NCT07209332
Este é um estudo de extensão aberto (OLE) de Fase 2 para avaliar a segurança a longo prazo, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica (PD) por meio de potenciais biomarcadores exploratórios de WVE-N531 intravenoso (IV) em pacientes com DMD que participaram de outro estudo de WVE-N531.
Início do estudo (estimado): 2025-11
Conclusão primária (estimada): 2029-03
Conclusão do estudo (estimada): 2029-03
Número de participantes (estimado): 175
Tipo de estudo: Intervencionista
Localização: Jordânia, Reino Unido
Idades elegíveis para estudo: Criança, Adulto, Adulto mais velho
Principais critérios de inclusão e exclusão. – NCT07209332 –
Como participar do ensaio clínico WVE-N531
Para participar do ensaio clínico de fase 2 da terapia de salto de exon WVE-N531, você pode usar as informações de contato abaixo. Saber mais: Como participar de ensaios clínicos para Duchenne (DMD)?
Nome: Operações Clínicas
Número de telefone: 855-215-4687
E-mail: [email protected]
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