Wave Life Sciences 有限公司在其 ClinicalTrials.gov 网站上宣布，WVE-N531（外显子 53 跳跃疗法）的 2 期临床试验将于 2025 年 11 月开始，约旦和英国共有 175 名参与者。
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什么是WVE-N531外显子跳跃疗法
WVE-N531 是一种研究性外显子跳跃疗法，正在开发作为适合外显子 53 跳跃的 DMD 患者的潜在治疗方法。 WVE-N531 采用 Wave 一流的寡核苷酸化学修饰技术设计，包括 PN 骨架化学修饰。WVE-N531 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定。
阅读更多: 外显子53跳跃疗法分别适用于哪些类型的DMD缺失患者
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WVE-N531 外显子跳跃疗法 2 期 – NCT07209332
这是一项 2 期开放标签扩展 (OLE) 研究，旨在通过静脉 (IV) WVE-N531 对参与另一项 WVE-N531 研究的 DMD 患者的潜在探索性生物标志物来评估其长期安全性、耐受性、有效性、药代动力学和药效学 (PD)。
学习开始时间（预计）: 2025-11
小学完成情况（预计）: 2029-03
研究完成情况（预计）: 2029-03
参与人数（预计）: 175
学习类型：介入
地点：约旦、英国
适合学习的年龄：儿童、成人、老年人
主要纳入和排除标准。– NCT07209332 –
如何参与WVE-N531临床试验
如需参加WVE-N531外显子跳跃疗法2期临床试验，您可以使用以下联系信息。 了解更多: 如何参加杜氏肌营养不良症 (DMD) 临床试验？
姓名：临床操作
电话号码: 855-215-4687
电子邮件: [email protected]
阅读更多: 杜氏肌营养不良症临床试验（所有研究列表）
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