Wave Life Sciences Ltd., ClinicalTrials.gov web sitesinde WVE-N531'in (Ekson 53 Atlama Terapisi) faz 2 klinik çalışmasının Ürdün ve Birleşik Krallık'ta 175 katılımcıyla Kasım 2025'te başlayacağını duyurdu.
İçindekiler
WVE-N531 Ekzon Atlama Terapisi Nedir?
WVE-N531, ekzon 53 atlamaya uygun DMD hastaları için potansiyel bir tedavi olarak geliştirilmekte olan araştırma aşamasındaki bir ekzon atlama tedavisidir. WVE-N531, PN omurga kimyası da dahil olmak üzere Wave'in sınıfının en iyisi oligonükleotid kimyası modifikasyonları kullanılarak tasarlanmıştır. WVE-N531, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden Yetim İlaç Tanımı ve Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı almıştır.
Devamını oku: Duchenne Musküler Distrofisi İçin Ekzon 53 Atlamaya Uygun Delesyonlar ve Mutasyonlar
WVE-N531 Ekzon Atlama Terapisi Faz 2 – NCT07209332
Bu, DMD'li ve WVE-N531 ile ilgili başka bir çalışmaya katılan hastalarda intravenöz (IV) WVE-N531'in potansiyel keşifsel biyobelirteçleri aracılığıyla uzun vadeli güvenliğini, tolere edilebilirliğini, etkinliğini, farmakokinetiğini ve farmakodinamiğini (PD) değerlendirmek için yürütülen bir Faz 2 açık etiketli uzatma (OLE) çalışmasıdır.
Çalışma Başlangıcı (Tahmini): 2025-11
Birincil Tamamlanma (Tahmini): 2029-03
Çalışmanın Tamamlanması (Tahmini): 2029-03
Katılımcı Sayısı (Tahmini): 175
Çalışma Türü: Müdahaleci
Konum: Ürdün, Birleşik Krallık
Çalışmaya Uygun Yaşlar: Çocuk, Yetişkin, Yaşlı Yetişkin
Temel dahil etme ve hariç tutma kriterleri. – NCT07209332 –
WVE-N531 Klinik Denemesine Nasıl Katılırsınız?
WVE-N531 ekzon atlama tedavisi faz 2 klinik çalışmasına katılmak için aşağıdaki iletişim bilgilerini kullanabilirsiniz. Daha fazla bilgi edin: Duchenne (DMD) İçin Klinik Araştırmalara Nasıl Katılabilirsiniz?
İsim: Klinik Operasyonlar
Telefon Numarası: 855-215-4687
E-posta: [email protected]
Devamını oku: Duchenne İçin Klinik Araştırmalar (Tüm Araştırmaların Listesi)
