Wave Life Sciences Ltd. a annoncé sur son site Web ClinicalTrials.gov qu'un essai clinique de phase 2 du WVE-N531 (thérapie de saut d'exon 53) débutera en novembre 2025 avec 175 participants en Jordanie et au Royaume-Uni.
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Qu'est-ce que la thérapie par saut d'exon WVE-N531
WVE-N531 est une thérapie expérimentale de saut d'exon en cours de développement comme thérapie potentielle pour les patients atteints de DMD susceptibles de sauter l'exon 53. Le WVE-N531 a été conçu grâce aux modifications chimiques des oligonucléotides les plus performantes de Wave, notamment la structure du squelette PN. Il a reçu la désignation de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
En savoir plus: Mutations et délétions sensibles aux thérapies par saut d'exon 53 pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Phase 2 du traitement par saut d'exon WVE-N531 – NCT07209332
Il s'agit d'une étude d'extension ouverte de phase 2 (OLE) visant à évaluer l'innocuité, la tolérance, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique (PD) à long terme par le biais de biomarqueurs exploratoires potentiels du WVE-N531 intraveineux (IV) chez les patients atteints de DMD qui ont participé à une autre étude sur le WVE-N531.
Début de l'étude (estimé): 2025-11
Achèvement du primaire (estimé): 2029-03
Achèvement de l'étude (estimé): 2029-03
Nombre de participants (estimé): 175
Type d'étude: Interventionnel
Emplacement: Jordanie, Royaume-Uni
Âges admissibles aux études: Enfant, Adulte, Personne âgée
Principaux critères d’inclusion et d’exclusion. – NCT07209332 –
Comment participer à l'essai clinique WVE-N531
Pour participer à l'essai clinique de phase 2 sur la thérapie par saut d'exon WVE-N531, vous pouvez utiliser les coordonnées ci-dessous. Apprendre encore plus: Comment participer aux essais cliniques pour la maladie de Duchenne (DMD) ?
Nom:Opérations cliniques
Numéro de téléphone: 855-215-4687
E-mail: [email protected]
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
