Capricor Therapeutics annonce des résultats préliminaires positifs de l'étude pivotale de phase 3 HOPE-3 évaluant le Deramiocel dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

HOPE-3 est un essai clinique de phase 3 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, évaluant l'efficacité du Deramiocel chez les garçons et les jeunes hommes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. L'étude a randomisé 106 participants répartis dans 20 centres cliniques américains de premier plan. Les participants ont reçu du Deramiocel par voie intraveineuse à raison de 150 millions de cellules par perfusion ou un placebo tous les trois mois pendant 12 mois.

L'âge moyen des participants était d'environ 15 ans, et tous suivaient un traitement stable par corticostéroïdes pendant toute la durée de l'étude. Les caractéristiques démographiques initiales étaient bien équilibrées entre les groupes de traitement, environ 90 % des participants recevaient des médicaments cardiaques au début de l'étude, et plus de 75 % présentaient un diagnostic clinique de cardiomyopathie. Le Deramiocel a maintenu un profil de sécurité et de tolérance favorable, conforme à l'expérience clinique antérieure. Qu'est-ce que Deramiocel ? Que fait CAP-1002 ?

Résultats d'efficacité principaux

¹ n reflète le nombre de patients dans la population ITT avec des évaluations PUL v2.0 évaluables à 12 mois.
² n reflète le nombre de patients dans la population ITT avec des évaluations de la FEVG par IRM cardiaque centralisées et évaluables à 12 mois.
³ Le pourcentage de ralentissement est calculé en divisant la différence de traitement par la variation du placebo par rapport à la valeur de référence.

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