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Début de l'essai clinique de phase 1/2 de la thérapie génique BBM-D101
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Début de l'essai clinique de phase 3 de la thérapie génique RGX-202
Communiqués de presse
Edgewise Therapeutics annonce des résultats positifs avec le programme Sevasemten pour les dystrophies musculaires de Becker et de Duchenne
Communiqués de presse
Nouvelles données fonctionnelles positives issues de l'essai d'affinité RGX-202 de phase 1/2 sur la maladie de Duchenne®, rapportées par Regenxbio
Regenxbio RGX-202
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Satellos se prépare à lancer l'étude clinique de phase 2 du SAT-3247 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
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Keros Therapeutics annonce les premiers résultats de l'essai clinique de phase 1 du KER-065 chez des volontaires sains
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PepGen suspend temporairement l'étude sur le saut de l'exon 51
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Solid Biosciences publie des données cliniques initiales positives sur le candidat à la thérapie génique de nouvelle génération pour la maladie de Duchenne, SGT-003
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Nippon Shinyaku publie le premier essai clinique (le premier chez l'homme) du Brogidirsen NS-089/NCNP-02 pour le traitement de la maladie de Duchenne
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Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Guerrier DMD
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26 décembre 2024
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EMA recommande l'approbation par l'UE du Duvyzat (givinostat) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
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Dyne Therapeutics reçoit la désignation de médicament orphelin de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour DYNE-251 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
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Agamree (vamorolone) sera couvert en Slovénie par la Caisse d'assurance maladie slovène